臨床急需境外新藥申請上市

2019-07-11 08:46:57 家庭醫生在線

國家藥品監督管理局藥品審評中心官網顯示，阿斯利康高鉀血癥藥物環硅酸鋯鈉（sodium zirconium cyclosilicate，Lokelma）在中國的上市申請獲得承辦，受理號為JXHS1900098。

Lokelma是一種高度選擇性的口服除鉀劑，該藥無味，且在室溫下穩定。該藥最初由ZZS Pharma研制，2015年11月阿斯利康以27億美元收購ZS Pharma后獲得了這款潛在重磅藥物的開發權。

Lokelma分別于2018年3月和2018年5月獲得歐盟委員、美國FDA的批準用于治療高鉀血癥成人患者。在中國，今年3月底國家藥監局審評中心發布第二批臨床急需境外新藥名單中，Lokelma位列其中，入選理由是“現有治療藥物僅有聚苯乙烯磺酸鈉/鈣，未滿足臨床需求，Lokelma具有臨床優勢”。

高血鉀癥（血清鉀水平>5.0mEq/L）通常發生于晚期腎臟病和/或慢性心臟衰竭患者中，可能導致心臟驟停和死亡。高血鉀風險在慢性腎病（CKD）患者以及服用普通心力衰竭（HF）藥物（如腎素-血管緊張素-醛固酮系統[RAAS]抑制劑）的患者中顯著增加，因為這類藥物會增加血鉀水平。目前，高血鉀癥的治療方案有限，該領域存在著遠未滿足的醫療需求。

Lokelma被視為best-in-class的高鉀血癥治療藥物，通過一系列研究，Lokelma已經證實可以降低慢性腎病、心力衰竭、糖尿病患者和服用RAAS抑制劑患者的血鉀水平。

Lokelma獲得美國FDA的批準是基于三項雙盲、安慰劑對照試驗和兩項開放標簽試驗數據的支持，數據顯示：Lokelma的起效時間是服藥后1.0小時，達到正常血鉀水平的中位時間是2.2小時，92%的患者在基線后48小時內達到正常血鉀水平，且該藥的治療效果可維持長達12個月。

2019年6月，阿斯利康又公布了Lokelma IIIb期臨床研究DIALIZE的積極數據，該研究評估了Lokelma用于接受穩定透析的終末期腎病患者治療高鉀血癥的療效和安全性。結果顯示：接受Lokelma治療的患者中，經過長時間的透析間期后，41.2%的患者維持了透析前正常鉀水平（4-5mmol/L），安慰劑組比例僅為1.0%。

因為試驗中使用的劑量方案目前尚未獲得批準，因此DIALIZE研究的數據將支持Lokelma在美國的標簽更新。

今年初，阿斯利康中國宣布重組心血管、腎臟及代謝業務部（CVRM BU），將其正式分為心血管、腎臟、糖尿病代謝三大治療領域。

5月30日，阿斯利康宣布來自平安好醫生的林驍（Alex）將加入阿斯利康，出任阿斯利康中國助理副總裁，負責腎臟治療領域，自2019年6月3日起生效。加入阿斯利康后，作為腎臟治療領域負責人，林驍將全面負責阿斯利康中國腎臟治療領域業務，帶領腎臟團隊確保羅沙司他的商業上市，以及組建阿斯利康中國腎臟治療領域第二大支柱產品腎病高鉀血癥新藥Lokelma的團隊，推動該藥的獲批和商業上市。

可以看出，阿斯利康中國腎臟治療領域業務的核心非常明確——羅沙司他和Lokelma。

羅沙司他（商品名：愛瑞卓？）作為全球首個口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），于2018年12月獲得國家藥監局的上市批準，用于慢性腎臟病（CKD）透析患者貧血的治療，包括血液透析和腹膜透析患者。值得一提的是，羅沙司他是首次由中國首先批準全新作用機制的國際首創原研藥上市，實現了三“首”的創新突破，具有里程碑意義。據了解，羅沙司他計劃在今年下半年投放市場，有關該藥具體的商業化計劃新浪醫藥也會持續關注。

緊跟羅沙司他步伐，Lokelma也正式進入上市審評審批階段，，位列臨床急需境外新藥名單，相信Lokelma在中國的上市進程將會進一步提速。