首個早產兒視網膜病變藥獲批

2019-07-29 08:33:12 家庭醫生在線

歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會已發布積極意見，推薦批準Lucentis（10mg/mL）用于治療早產兒視網膜病變（ROP），這是一種罕見的眼病，也是導致兒童失明的主要原因。

現在，CHMP的審查意見將遞交至歐盟委員會，后者將參考CHMP的意見并在未來2-3個月內做出最終審查決定。如果獲得批準，Lucentis將成為歐盟批準的第一種也是唯一一個治療ROP的藥物，該藥（0.2mg劑量）將適用于早產兒I區、II區、AP-ROP（急進性后部型ROP）的治療。

目前，ROP的護理標準是激光手術，通過破壞導致血管內皮生長因子（VEGF）升高的眼部組織發揮作用，可能導致嚴重的并發癥，如近視和高度近視。雖然激光手術是一種有效的治療方法，但對于在不破壞視網膜組織的情況下治療ROP的創新方法存在著明確的需求。與激光手術不同，Lucenti直接靶向并降低眼內升高的VEGF水平，這是導致ROP的根本原因。

Lucentis治療ROP新適應癥的上市許可申請（MAA），基于III期臨床研究RAINBOW（NCT02375971）的數據。這是一項隨機、開放標簽、對照、多中心臨床研究，在26個國家開展，共入組了225例ROP患者，比較了玻璃體內注射Lucentis相對于激光手術的療效和安全性。研究中，將兩種不同濃度（0.1mg和0.2mg）Lucentis與目前的標準護理方案激光手術進行了比較，在研究開始后的第24周進行療效評價。結果顯示，用于治療ROP嬰兒時，Lucentis是一種有效的、安全的、耐受性良好的藥物。雖然該研究在主要終點方面略微錯過了統計學上的顯著性（p=0.0254，注：p=0.025具有顯著性差異），但Lucentis（0.2mg和0.1mg）治療組與激光手術組在治療成功率上的差異（分別為80%、75%、66.2%）具有臨床意義。

諾華眼科開發主管Dirk Sauer表示：“我們認識到投資臨床項目以獲得營銷授權的重要性，確保在脆弱的兒科患者群體中安全使用藥物治療。我們很高興能在歐洲向早產兒ROP患者提供這一變革性治療的道路上再近一步。CHMP的積極觀點體現了我們堅持不懈地致力于創新，滿足高度未滿足的醫療需求，并重新想象所有年齡段患者的眼部護理。”

Lucentis是一種人源化的治療性抗體片段，旨在阻斷所有生物活性形式的血管內皮細胞生長因子A（VEGF-A），該因子的水平在濕性AMD和其他多種眼科疾病（如糖尿病性黃斑水腫（DME）、視網膜靜脈阻塞（RVO））中升高。Lucentis于2006年上市，由羅氏旗下基因泰克和諾華合作開發，羅氏擁有Lucentis在美國的商業化權利，諾華則擁有該藥在美國以外國家和地區的獨家權利。在2018年，Lucentis分別為羅氏和諾華帶來了16.59億瑞士法郎和20.46億美元的銷售額。

Lucentis是第一種獲得眼科應用許可的抗VEGF療法，已徹底改變了新生血管年齡相關性黃斑變性（nAMD）的治療，并幫助減少了世界各地50%的nAMD失明。經過十多年的創新，Lucentis已批準多達6種適應癥。目前，諾華和羅氏正在繼續探索Lucentis用于治療最年輕、最脆弱患者群體的潛力。

截至目前，Lucentis已在全球110多個國家上市銷售，用于治療多達6個適應癥：新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）、糖尿病性黃斑水腫（DME）、視網膜分支靜脈阻塞（BRVO）、視網膜中央靜脈阻塞（CRVO）、病理性近視脈絡膜新生血管（mCNV）、其他病因相關的CNV。

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