首個植物大麻素藥治兒科癲癇

2019-07-31 08:50:27 家庭醫生在線

近日，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極審查意見，推薦批準Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液體制劑，用于2歲及以上患者，輔助治療與Lennox-Gastaut綜合征（LGS）和Dravet綜合征（DS）相關的癲癇。

現在，CHMP的審查意見將遞交至歐盟委員會（EC），后者將參考CHMP的意見并在未來2個月內做出最終審查決定。如果獲批，Epidyolex將成為歐洲治療癲癇的首個植物來源大麻素藥物。

在美國，FDA已于2018年6月批準cannabidiol口服液體制劑，用于2歲及以上患者輔助治療與LGS和DS相關的癲癇。值得一提的是，此次批準，使Epidiolex成為首個高純度、植物來源大麻二醇（CBD）處方藥物制劑，同時也是首個新型抗癲癇藥物。在美國市場，Epidiolex已于2018年11月上市。

業界對Epidiolex/Epidyolex的商業前景也十分看好。科睿唯安在去年發布報告預測，Epidiolex在2022年的銷售額預計將達到12億美元。

CHMP的積極審查意見基于4項隨機、對照III期臨床研究的結果，這些研究入組了超過714例LGS或DS患者。GW首席執行官Justin Gover表示：“CHMP對Epidyolex的積極審查意見標志著一個重大的里程碑。該藥是進入歐洲監管審查的首個新型AED、也是首個植物來源大麻素藥物，這是一個歷史性的突破。”

Epidiolex/Epidyolex是一種口服的、高純度CBD提取物液體制劑，CBD是一種來自大麻植物的非精神類成分，對于神經系統具有多種藥理作用。大量的研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現有抗癲癇藥物副作用更少。在美國，FDA已授予Epidiolex治療LGS和DS的罕見兒科疾病孤兒藥地位。此外，FDA還授予了Epidiolex治療DS的快速通道地位。在歐洲，Epidyolex也被EMA授予了治療LGS和DS的孤兒藥地位。

Lennox-Gastaut綜合征（LGS），是一種與年齡有關的隱源性或癥狀性全身性癲癇綜合征，即年齡依賴性癲癇性腦病的一種類型。其特點為發病年齡早，幼兒時期起病，發作形式多樣，智力發育受影響，治療較困難。是一種嚴重的癲癇類型。

Dravet綜合征（Dravet syndrome，DS）又稱嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇，是一種少見的主要由遺傳因素引起的進行性癲癇性腦病，具有發病年齡早，發作類型多樣，發作頻率高，智能損害嚴重，藥物治療效果差等特點。該病預后較差，幾乎所有患兒都有認知損傷。