渾身無力、面黃、貧血、全身浮腫，結合骨髓活檢結果顯示骨髓造血組織少見等異常，可能是多種原因導致，如骨髓纖維化、營養不良、某些血液疾病、免疫系統異常、惡性腫瘤侵犯等。 1.骨髓纖維化：骨髓中的纖維組織增生，影響正常造血功能。可使用藥物如羥基脲、沙利度胺、來那度胺等治療。 2.營養不良：缺乏鐵、維生素 B12、葉酸等營養素，影響造血。需補充相應營養素，如硫酸亞鐵、維生素 B12 注射液、葉酸片等。 3.血液疾病：如再生障礙性貧血，造血干細胞受損。治療可能包括免疫抑制劑如環孢素，以及雄激素如丙酸睪酮。 4.免疫系統異常：自身免疫性疾病破壞造血系統。常用免疫調節藥物如潑尼松。 5.惡性腫瘤侵犯：腫瘤細胞浸潤骨髓。治療需針對腫瘤進行放化療或靶向治療。 出現這些癥狀和骨髓活檢異常應引起重視，及時到正規醫院血液科就診，明確病因，采取針對性治療。

雄激素及蛋白和合成劑有改善骨髓造血功能的作用。約有50%的患者對雄激素有較好的療效，部分患者還可使白細胞和血小板增多；肝病者慎用。丙酸睪酮隔日肌肉注射，也可用長效的庚酸睪酮肌肉注射，或口服司坦唑醇、羥基雄酮、羥甲雄烯異噁唑等。

盡管干擾素-α對本病有效,然而尚無一種療法能使基本病程逆轉或得到控制.治療只是針對并發癥.雄激素,脾臟切除,化療(羥基脲)和放射療法都曾用以緩解病情.紅細胞生成素水平比貧血程度相對要低的患者,皮下注射紅細胞生成素可減少輸入紅細胞.對嚴重貧血患者主要療法是輸紅細胞.對病情進展快的年輕病例,應考慮異基因骨髓移植.