進行性骨干發育不良是一種罕見的遺傳性骨病，目前治療藥物包括雙膦酸鹽類藥物、生長激素、維生素 D 及鈣劑、同化激素、骨化三醇等。 1. 雙膦酸鹽類藥物：如帕米膦酸二鈉、唑來膦酸等，能抑制骨吸收，減輕骨痛，改善骨代謝。 2. 生長激素：有助于促進骨骼生長和發育。 3. 維生素 D 及鈣劑：如維生素 D3、碳酸鈣等，補充維生素 D 可促進鈣吸收，鈣劑能增加骨密度。 4. 同化激素：例如司坦唑醇，可促進蛋白質合成和生長。 5. 骨化三醇：能調節鈣磷代謝，促進骨骼礦化。 進行性骨干發育不良的治療需要綜合考慮患者的具體情況，藥物治療應在醫生的指導下進行。同時，患者還需定期復查，監測病情變化。

(一)治療　　本病征除理療體療對癥治療外尚無特殊治療方法可用對癥療法減輕病兒痛苦　　(二)預后　　本病征雖無有效治療但不會影響壽命和造成殘廢