淀粉樣變病和淀粉樣關節病是一類較為復雜的疾病，治療藥物包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑、糖皮質激素、抗組胺藥和細胞毒藥物等。 1.免疫調節劑：如沙利度胺，能調節免疫功能，抑制炎癥反應。 2.蛋白酶體抑制劑：像硼替佐米，可減少異常蛋白的生成。 3.糖皮質激素：例如潑尼松，具有抗炎和免疫抑制作用。 4.抗組胺藥：如氯雷他定，有助于緩解過敏癥狀。 5.細胞毒藥物：環磷酰胺可抑制異常細胞增殖。 6.秋水仙堿：能減輕炎癥和預防發作。 治療淀粉樣變病和淀粉樣關節病的藥物選擇需根據患者的具體病情、身體狀況等因素綜合考慮。患者應在醫生的指導下用藥，不可自行用藥。同時，要定期復查，以便及時調整治療方案。

　1.治療原則　　淀粉蛋白形成機制的研究進展，為更有效治療系統性淀粉樣提了更多的理論基礎和治療策略(表4)。治療的主要目標是抑制致淀粉樣變前體蛋白的產生，增加其清除。已經證明這一方法，在這幾種類型的淀粉樣變(AL、AA和ATTR)是行之有效的。淀粉樣變的治療主要包括特異性治療(化療)和支持治療兩方面。　　　　2、特異性治療　　(1)AL淀粉樣變：　　①化療：前瞻性對照研究表明，應用氧芬胂(馬法蘭)和潑尼松聯合化療(MP方案)可延長AL淀粉樣變患者的生存期。腎臟受累患者對化療反應較好，尿蛋白減少50%或完全消失，但心臟受累患者預后差。　　新近研究表明，大劑量靜脈氧芬胂自體干細胞移植治療(見表5)更為有效，50%AL淀粉樣變患者骨髓中單克隆漿細胞、血清和尿中M蛋白消失(血液學完全緩解)，心臟、腎臟、肝臟、胃腸道和神經病變的臨床表現顯著改善。一般狀況較好、且心腎功能正常的患者可選擇該方案。中等劑量靜脈氧芬胂自體干細胞移植，可用于一般狀況稍差和有心腎功能不全的患者，25%患者取得血液學完全緩解。有顯著心臟淀粉樣變的患者病死率高。　　有研究提示，地塞米松干擾素(靜脈大劑量地塞米松誘導治療，干擾素α維持治療)和VAD方案(長春新堿、多柔比星和地塞米松)也可改善受累臟器功能。　　②碘脫氧阿霉素(Iododeoxydoxorubicin.I-DoX)：I-D0X是多柔比星的一種新的衍生物，國外報道提示它對治療AL淀粉樣變可能有效。I-Dox的作用機制尚不清楚，但它對類型淀粉樣蛋白原纖維有很高的親和力。魯研究顯示I-Dox可以改善臨床表現，但進一步臨床試驗提示僅小部分患者對I--Dox治療有反應，其臨床效果短暫，不足以影響疾病進展。I-Dox在治療AL淀粉樣變中的作用需要進一步研究。　　需要指出，多項研究表明，秋水仙堿無論單獨使用或與氧芬胂、潑尼松聯合應用，對治療AL淀粉樣變均無明確療效。

　1.治療原則　　淀粉蛋白形成機制的研究進展，為更有效治療系統性淀粉樣提了更多的理論基礎和治療策略(表4)。治療的主要目標是抑制致淀粉樣變前體蛋白的產生，增加其清除。已經證明這一方法，在這幾種類型的淀粉樣變(AL、AA和ATTR)是行之有效的。淀粉樣變的治療主要包括特異性治療(化療)和支持治療兩方面。　　　　2、特異性治療　　(1)AL淀粉樣變：　　①化療：前瞻性對照研究表明，應用氧芬胂(馬法蘭)和潑尼松聯合化療(MP方案)可延長AL淀粉樣變患者的生存期。腎臟受累患者對化療反應較好，尿蛋白減少50%或完全消失，但心臟受累患者預后差。　　新近研究表明，大劑量靜脈氧芬胂自體干細胞移植治療(見表5)更為有效，50%AL淀粉樣變患者骨髓中單克隆漿細胞、血清和尿中M蛋白消失(血液學完全緩解)，心臟、腎臟、肝臟、胃腸道和神經病變的臨床表現顯著改善。一般狀況較好、且心腎功能正常的患者可選擇該方案。中等劑量靜脈氧芬胂自體干細胞移植，可用于一般狀況稍差和有心腎功能不全的患者，25%患者取得血液學完全緩解。有顯著心臟淀粉樣變的患者病死率高。　　有研究提示，地塞米松干擾素(靜脈大劑量地塞米松誘導治療，干擾素α維持治療)和VAD方案(長春新堿、多柔比星和地塞米松)也可改善受累臟器功能。　　②碘脫氧阿霉素(Iododeoxydoxorubicin.I-DoX)：I-D0X是多柔比星的一種新的衍生物，國外報道提示它對治療AL淀粉樣變可能有效。I-Dox的作用機制尚不清楚，但它對類型淀粉樣蛋白原纖維有很高的親和力。魯研究顯示I-Dox可以改善臨床表現，但進一步臨床試驗提示僅小部分患者對I--Dox治療有反應，其臨床效果短暫，不足以影響疾病進展。I-Dox在治療AL淀粉樣變中的作用需要進一步研究。　　需要指出，多項研究表明，秋水仙堿無論單獨使用或與氧芬胂、潑尼松聯合應用，對治療AL淀粉樣變均無明確療效。　　(1)AA淀粉樣變：　　①防止和治療基礎病因：主要目的是預防AA淀粉樣變，AA淀粉樣變的主要治療是治療基礎的炎癥性或感染性疾病。通過抑制或減輕炎癥或感染，降低SAA水平。積極治療慢性炎性疾病(如類風濕關節炎、強直性脊柱炎、炎性腸病)，但常較為困難。適當應用抗菌藥物或外科手術治療慢性感染性疾病(如結核、麻風、骨髓炎、支氣管擴張等)可顯著降低AA淀粉樣變發生率。有效治療惡性腫瘤(如霍奇金病、肝癌、腎上腺樣瘤、星形細胞瘤等)也很重要。　　②秋水仙堿：對家族性地中海熱(FMF)病人療效較好。據報道，FMF病人服用秋水仙堿(1.2～1.8mg/d)可使大約90%病人完全緩解或纖維物質沉積得到明顯控制。尚沒有證據表明，秋水仙堿對治療其他原因導致的AA淀粉樣變或其他類型的淀粉樣變有幫助。　　③細胞毒藥物：免疫抑制劑和細胞毒藥物治療自身免疫性、炎癥性風濕性疾病有效。有報道顯示，苯丁酸氮芥(瘤可寧)可改善幼年慢性關節炎伴發淀粉樣變的預后;環磷酰胺、苯丁酸氮芥或硫唑嘌呤對治療類風濕關節炎或其他炎癥性風濕性疾病繼發的淀粉樣變有效。應用皮質激素治療AA淀粉樣變仍有爭議，不推薦使用。　　(3)ATTR淀粉樣變(家族性)-：肝移植是有效治療ATTR淀粉樣變的主要方法。血清ATTR絕大多數由肝臟產生，通過肝移植可以去除變異TTR生成的根源，代之以正常TTR，逐漸減少淀粉樣蛋白(變異的TTR)負荷，改善自主神經和周圍神經系統。　　(4)Aβ2M淀粉樣變：腎移植可以促進β2微球蛋白由尿中排出，降低其血清水平，改善病人骨關節癥狀。