先天性紅細胞生成異常性貧血是一種罕見的遺傳性疾病，其治療藥物包括促紅細胞生成素類藥物、雄激素類藥物、免疫調節劑、造血生長因子及鐵螯合劑等。 1.促紅細胞生成素類藥物：如重組人促紅素，能刺激骨髓造血，增加紅細胞生成。 2.雄激素類藥物：像司坦唑醇，有助于促進紅細胞的生成。 3.免疫調節劑：如環孢素，可調節免疫功能，改善造血環境。 4.造血生長因子：例如粒細胞集落刺激因子，能刺激造血細胞的增殖和分化。 5.鐵螯合劑：去鐵胺等藥物，用于減少體內鐵過載。 先天性紅細胞生成異常性貧血的治療需要綜合考慮患者的具體情況，選擇合適的藥物。患者應在醫生的指導下進行規范治療，并定期復查血常規等指標，以評估治療效果和調整治療方案。

治療多數病人不依賴輸血也可維持健康水平。重癥病人則需反復輸血，或做脾切除以減少輸血次數，但需注意切脾后發生嚴重感染。合并膽結石的需做膽囊切除。禁忌服用鐵劑。應用維生素B12、B6、葉酸和維生素E無效。