包括病因治療,支持療法和促進骨髓造血功能恢復的各種措施.慢性型一般以雄激素為主,輔以其他綜合治療,經過長期不懈的努力,才能取得滿意療效,不少病例血紅蛋白恢復正常,但血小板長期處于較低水平,臨床無出血表現,可恢復輕工作.急性型預后差,上述治療常無效,診斷一旦確立宜及早選用骨髓移植或抗淋巴細胞球蛋白等治療.　　（一）支持療法凡有可能引起骨髓損害的物質均應設法去除,禁用一切對骨髓有抑制作用的藥物.積極做好個人衛生和護理工作.對粒細胞缺乏者宜保護性隔離,積極預防感染.輸血要掌握指征,準備做骨髓移植者,移植前輸血會直接影響其成功率,尤其不能輸家族成員的血.一般以輸入濃縮紅細胞為妥.嚴重出血者宜輸入濃縮血小板,采用單產或HLA相合的血小板輸注可提高療效.反復輸血者宜應用去鐵胺排鐵治療.　　（二）雄激素為治療慢性再障首選藥物.常用雄激素有四類：①17α-烷基雄激素類：如司坦唑（康力龍,Stanozolone）,甲氧雄烯醇酮,羥甲烯龍（oxｙmetholonE）,氟甲睪酮（fluoxｙmetholonE）,大力補（Dianabol）等；②睪丸素酯類：如丙酸睪酮,庚酸睪酮,環戊丙酸睪酮,十一酸睪酮（安雄）和混合睪酮酯（丙酸睪酮,戊酸睪酮和十一烷酸睪酮）又稱"巧理寶"；③非17α-烷基雄激素類：如苯丙酸諾龍和葵酸諾龍等；④中間活性代謝產物：如本膽脘醇酮和達那唑（Danazol）等.睪酮進入體內,在腎組織和巨噬細胞內,通過5α-降解酶的作用,形成活力更強的5α-雙氫睪酮,促使腎臟產生紅細胞生成素,巨噬細胞產生粒巨噬細胞集落刺激因子；在肝臟和腎髓質內存在5β-降解酶,使睪酮降解為5β-雙氫睪酮和本膽烷醇酮,后兩者對造血干細胞具有直接刺激作用,促使其增殖和分化.因此雄激素必須在一定量殘存的造血干細胞基礎上,才能發揮作用,急性,嚴重再障常無效.慢性再障有一定的療效,但用藥劑量要大,持續時間要長.丙酸睪丸酮50～100Mg/d肌肉注射,康力龍6～12mg/D口服,安雄120～160mg/d口服,巧理寶250mG每周二次肌肉注射,療程至少6個月以上.國內報告的有效率為34.9％～81％,緩解率19％～54％.紅系療效較好,一般治后一個月網織紅細胞開始上升,隨后血紅蛋白上升,2個月后白細胞開始上升,但血小板多難以恢復.部分患者對雄激素有依賴性,停藥后復發率達25％～50％.復發后再用藥,仍可有效.丙酸睪酮的男性化副作用較大,出現痤瘡,毛發增多,聲音變粗,女性閉經,兒童骨成熟加速及骨骺早期融合,且有一定程度的水鈉潴留.丙睪肌注多次后局部常發生硬塊,宜多處輪換注射.17α烷基類雄激素男性化副反應較丙睪為輕,但肝臟毒性反應顯著大于丙睪,多數病人服藥后出現谷丙轉氨酶升高,嚴重者發生肝內膽汁瘀積性黃疸,少數甚至出現肝血管肉瘤和肝癌,但停藥后可消散.　　（三）骨髓移植是治療干細胞缺陷引起再障的最佳方法,且能達到根治的目的.一旦確診嚴重型或極嚴重型再障,年齡＜20歲,有HLA配型相符供者,在有條件的醫院應首選異基因骨髓移植,移植后長期無病存活率可達60％～80％,但移植需盡早進行,因初診者常輸紅細胞和血小板,這樣易使受者對獻血員次要組織相容性抗原致敏,導致移植排斥發生率升高.對確診后未輸過血或輸血次數很少者,預處理方案可用環磷酰胺每天50mg/kG連續靜滴4天.國內已開始應用異基因骨髓移植治療嚴重再障,并已有獲得成功報道.凡移植成功者則可望治愈.胎肝細胞懸液輸注治療再障國內已廣泛開展,有認為可促進或輔助造血功能恢復,其確切的療效和機理尚有待于進一步研究.　　（四）免疫抑制劑適用于年齡大于40歲或無合適供髓者的嚴重型再障.最常用的是抗胸腺球蛋白（ATG）和抗淋巴細胞球蛋白（ALG）.其機理主要可能通過去除抑制性T淋巴細胞對骨髓造血的抑制,也有認為尚有免疫刺激作用,通過產生較多造血調節因子促進干細胞增殖,此外可能對造血干細胞本身還有直接刺激作用.劑量因來源不同而異,馬ALG10～15mg/（kg?d）,兔ATG2.5～4.0mg/（kg?D）,共5天,用生理鹽水稀釋后,先皮試,然后緩慢從大靜脈內滴注,如無反應,則全量在8～12小時內滴完；同時靜滴氫化考的松,1／2劑量在ALG／ATG滴注前,另1／2在滴注后用.患者最好給予保護性隔離.為預防血清病,宜在第5天后口服強的松1mg/（kg?d）,第15天后減半,到第30天停用.不宜應用大劑量腎上腺皮質激素,以免引起股骨頭無菌性壞死.療效要1個月以后,有的要3個月以后才開始出現.嚴重型再障的有效率可達40％～70％,有效者50％可獲長期生存.不良反應有發熱,寒顫,皮疹等過敏反應,以及中性粒細胞和血小板減少引起感染和出血,滴注靜脈可發生靜脈炎,血清病在治療后7～10天出現.環孢菌素A（CSA）也是治療嚴重型再障的常用藥物,由于應用方便,安全,因此比ALG／ATG更常用,其機理可能選擇性作用于T淋巴細胞亞群,抑制T抑制細胞的激活和增殖,抑制產生ＩL-2和γ干擾素.劑量為10～12mg／（kg?d）,多數病例需要長期維持治療,維持量2～5mg/（kg?d）.對嚴重再障有效率也可達50％～60％,出現療效時間也需要1～2月以上.不良反應有肝腎毒性作用,多毛,牙齦腫脹,肌肉震顫,為安全用藥宜采用血藥濃度監測,安全有效血濃度范圍為300～500ng/ml.現代免疫抑制劑治療嚴重型再障療效已可和骨髓移植相近,但前者不能根治,且有遠期并發癥,如出現克隆性疾病,包括MDS,PNH和白血病等.　?。ㄎ澹┲嗅t藥治宜補腎為本,兼益氣活血.常用中藥為鹿角膠,仙茅,仙靈脾,黃芪,生熟地,首烏,當歸,蓯蓉,巴戟,補骨脂,菟絲子,枸杞子,阿膠等.國內治療慢性再障常用雄激素合并中醫補腎法治療.　　（六）造血細胞因子和聯合治療再障是造血干細胞疾病引起的貧血,內源性血漿EPO水平均在500u/L以上,采用重組人EPO治療再障必需大劑量才可能有效,一般劑量是不會取得任何效果.重組人集落刺激因子包括G-CSF,GM-CSF或IL-3治療再障對提高中性粒細胞,減少感染可能有一定效果,但對改善貧血和血小板減少效果不佳,除非大劑量應用.但造血細胞因子價格昂貴,因此目前僅限于重型再障免疫抑制劑治療時的輔助用藥,如應用ALG／ATG治療重型再障,常因出現嚴重粒細胞缺乏而并發感染,導致早期死亡.若該時合并應用rHG-CSF可改善早期粒缺,降低病死率.聯合治療可提高對重型再障治療效果,包括ALG／ATG和CSA聯合治療,CSA和雄激素聯合治療等,歐洲血液和骨髓移植組采用ALG,CSA,甲基強的松龍和rhG-CSF聯合治療,對重型再障有效率已提高到82％.

包括病因治療,支持療法和促進骨髓造血功能恢復的各種措施.慢性型一般以雄激素為主,輔以其他綜合治療,經過長期不懈的努力,才能取得滿意療效,不少病例血紅蛋白恢復正常,但血小板長期處于較低水平,臨床無出血表現,可恢復輕工作.急性型預后差,上述治療常無效,診斷一旦確立宜及早選用骨髓移植或抗淋巴細胞球蛋白等治療.　?。ㄒ唬┲С织煼ǚ灿锌赡芤鸸撬钃p害的物質均應設法去除,禁用一切對骨髓有抑制作用的藥物.積極做好個人衛生和護理工作.對粒細胞缺乏者宜保護性隔離,積極預防感染.輸血要掌握指征,準備做骨髓移植者,移植前輸血會直接影響其成功率,尤其不能輸家族成員的血.一般以輸入濃縮紅細胞為妥.嚴重出血者宜輸入濃縮血小板,采用單產或HLA相合的血小板輸注可提高療效.反復輸血者宜應用去鐵胺排鐵治療.　?。ǘ┬奂に貫橹委熉栽僬鲜走x藥物.常用雄激素有四類：①17α-烷基雄激素類：如司坦唑（康力龍,Stanozolone）,甲氧雄烯醇酮,羥甲烯龍（oxｙmetholonE）,氟甲睪酮（fluoxｙmetholonE）,大力補（Dianabol）等;②睪丸素酯類：如丙酸睪酮,庚酸睪酮,環戊丙酸睪酮,十一酸睪酮（安雄）和混合睪酮酯（丙酸睪酮,戊酸睪酮和十一烷酸睪酮）又稱"巧理寶";③非17α-烷基雄激素類：如苯丙酸諾龍和葵酸諾龍等;④中間活性代謝產物：如本膽脘醇酮和達那唑（Danazol）等.睪酮進入體內,在腎組織和巨噬細胞內,通過5α-降解酶的作用,形成活力更強的5α-雙氫睪酮,促使腎臟產生紅細胞生成素,巨噬細胞產生粒巨噬細胞集落刺激因子;在肝臟和腎髓質內存在5β-降解酶,使睪酮降解為5β-雙氫睪酮和本膽烷醇酮,后兩者對造血干細胞具有直接刺激作用,促使其增殖和分化.因此雄激素必須在一定量殘存的造血干細胞基礎上,才能發揮作用,急性,嚴重再障常無效.慢性再障有一定的療效,但用藥劑量要大,持續時間要長.丙酸睪丸酮50～100Mg/d肌肉注射,康力龍6～12mg/D口服,安雄120～160mg/d口服,巧理寶250mG每周二次肌肉注射,療程至少6個月以上.國內報告的有效率為34.9％～81％,緩解率19％～54％.紅系療效較好,一般治后一個月網織紅細胞開始上升,隨后血紅蛋白上升,2個月后白細胞開始上升,但血小板多難以恢復.部分患者對雄激素有依賴性,停藥后復發率達25％～50％.復發后再用藥,仍可有效.丙酸睪酮的男性化副作用較大,出現痤瘡,毛發增多,聲音變粗,女性閉經,兒童骨成熟加速及骨骺早期融合,且有一定程度的水鈉潴留.丙睪肌注多次后局部常發生硬塊,宜多處輪換注射.17α烷基類雄激素男性化副反應較丙睪為輕,但肝臟毒性反應顯著大于丙睪,多數病人服藥后出現谷丙轉氨酶升高,嚴重者發生肝內膽汁瘀積性黃疸,少數甚至出現肝血管肉瘤和肝癌,但停藥后可消散.　?。ㄈ┕撬枰浦彩侵委煾杉毎毕菀鹪僬系淖罴逊椒?且能達到根治的目的.一旦確診嚴重型或極嚴重型再障,年齡＜20歲,有HLA配型相符供者,在有條件的醫院應首選異基因骨髓移植,移植后長期無病存活率可達60％～80％,但移植需盡早進行,因初診者常輸紅細胞和血小板,這樣易使受者對獻血員次要組織相容性抗原致敏,導致移植排斥發生率升高.對確診后未輸過血或輸血次數很少者,預處理方案可用環磷酰胺每天50mg/kG連續靜滴4天.國內已開始應用異基因骨髓移植治療嚴重再障,并已有獲得成功報道.凡移植成功者則可望治愈.胎肝細胞懸液輸注治療再障國內已廣泛開展,有認為可促進或輔助造血功能恢復,其確切的療效和機理尚有待于進一步研究.　　（四）免疫抑制劑適用于年齡大于40歲或無合適供髓者的嚴重型再障.最常用的是抗胸腺球蛋白（ATG）和抗淋巴細胞球蛋白（ALG）.其機理主要可能通過去除抑制性T淋巴細胞對骨髓造血的抑制,也有認為尚有免疫刺激作用,通過產生較多造血調節因子促進干細胞增殖,此外可能對造血干細胞本身還有直接刺激作用.劑量因來源不同而異,馬ALG10～15mg/（kg?d）,兔ATG2.5～4.0mg/（kg?D）,共5天,用生理鹽水稀釋后,先皮試,然后緩慢從大靜脈內滴注,如無反應,則全量在8～12小時內滴完;同時靜滴氫化考的松,1／2劑量在ALG／ATG滴注前,另1／2在滴注后用.患者最好給予保護性隔離.為預防血清病,宜在第5天后口服強的松1mg/（kg?d）,第15天后減半,到第30天停用.不宜應用大劑量腎上腺皮質激素,以免引起股骨頭無菌性壞死.療效要1個月以后,有的要3個月以后才開始出現.嚴重型再障的有效率可達40％～70％,有效者50％可獲長期生存.不良反應有發熱,寒顫,皮疹等過敏反應,以及中性粒細胞和血小板減少引起感染和出血,滴注靜脈可發生靜脈炎,血清病在治療后7～10天出現.環孢菌素A（CSA）也是治療嚴重型再障的常用藥物,由于應用方便,安全,因此比ALG／ATG更常用,其機理可能選擇性作用于T淋巴細胞亞群,抑制T抑制細胞的激活和增殖,抑制產生ＩL-2和γ干擾素.劑量為10～12mg／（kg?d）,多數病例需要長期維持治療,維持量2～5mg/（kg?d）.對嚴重再障有效率也可達50％～60％,出現療效時間也需要1～2月以上.不良反應有肝腎毒性作用,多毛,牙齦腫脹,肌肉震顫,為安全用藥宜采用血藥濃度監測,安全有效血濃度范圍為300～500ng/ml.現代免疫抑制劑治療嚴重型再障療效已可和骨髓移植相近,但前者不能根治,且有遠期并發癥,如出現克隆性疾病,包括MDS,PNH和白血病等.　　（五）中醫藥治宜補腎為本,兼益氣活血.常用中藥為鹿角膠,仙茅,仙靈脾,黃芪,生熟地,首烏,當歸,蓯蓉,巴戟,補骨脂,菟絲子,枸杞子,阿膠等.國內治療慢性再障常用雄激素合并中醫補腎法治療.　　（六）造血細胞因子和聯合治療再障是造血干細胞疾病引起的貧血,內源性血漿EPO水平均在500u/L以上,采用重組人EPO治療再障必需大劑量才可能有效,一般劑量是不會取得任何效果.重組人集落刺激因子包括G-CSF,GM-CSF或IL-3治療再障對提高中性粒細胞,減少感染可能有一定效果,但對改善貧血和血小板減少效果不佳,除非大劑量應用.但造血細胞因子價格昂貴,因此目前僅限于重型再障免疫抑制劑治療時的輔助用藥,如應用ALG／ATG治療重型再障,常因出現嚴重粒細胞缺乏而并發感染,導致早期死亡.若該時合并應用rHG-CSF可改善早期粒缺,降低病死率.聯合治療可提高對重型再障治療效果,包括ALG／ATG和CSA聯合治療,CSA和雄激素聯合治療等,歐洲血液和骨髓移植組采用ALG,CSA,甲基強的松龍和rhG-CSF聯合治療,對重型再障有效率已提高到82％.