癌癥基因治療代替化療你敢嗎？

替代癌癥化療 最近，據《人民日報》報道，英國政府近日推出了一個名叫“十萬基因組計劃”的醫學科研項目，擬通過對基因組進行測序，以有效確定引發癌癥和其他疑難疾病的基因。評論稱，如果這一計劃順利實施并獲得成功，將是醫學領域的重大突破，今后對癌癥的治療將不必再通過化療來進行。新的“十萬基因組計劃”并非只對癌癥患者特定的“癌癥基因”進行測序，而是要對其進行“全基因組測序”。從今年5月起，英國已在倫敦、劍橋等地醫院開始研究，英國各地的高校、科研機構等也在協助英國衛生部推進這一計劃。

迄今為止，化療仍是治療癌癥的主要途徑，但副作用較大，因此有必要找到對人體傷害較小的替代療法。繪制基因組圖譜有助于將來順利找到癌癥的替代療法，而正確掌握基因組圖譜也有利于癌癥以及其他疑難病癥的診斷、預防和治療。英國《每日郵報》報道說，癌癥基因測序方面已經有所收獲，目前已經研制出多款專門針對某一種特定癌癥的藥物，譬如治療乳腺癌的赫賽汀等。新“十萬基因組計劃”的推進和實施，有望使癌癥研究實現進一步突破。如果該計劃能全面深入實行下去，并取得重大成功，化療將成為歷史。有專家預計，20年后，化療將退出歷史舞臺。 化療50年內不會退出歷史舞臺 不少大眾談化療而色變，認為經過化療的癌癥患者會變得憔悴不堪。

以前的化療藥物，在主要打擊腫瘤的同時，確實也會對人體一些生長比較快的細胞產生一定的損傷，例如對骨髓再生功能的抑制，造成脫發等。但是現在化療藥物殺癌作用已經不斷加強和完善，副作用也能控制到越來越小。比如一些脂質體包裹的藥物，可以做到到腫瘤內部才釋放，對正常人體傷害很小等。現在的很多癌癥病患，部分化療已經可以在門診進行，有的患者當天化療結束后可直接回家甚至不耽誤工作；一些口服化療藥物可以在家服藥，只需定期門診隨訪；可接受化療的患者年齡越來越高，甚至一些80歲以上的老年患者也能很好地承受化療。只要精準掌握好了用藥的度的問題（術語為3R），既是：在適當的時機，對適當的腫瘤，采取適當的治療。這樣就可以有效治療癌癥，并將藥物的毒副作用降到最低。無論是手術、化療還是放射治療，任何一種抗腫瘤治療都有其適用范圍和相應的毒副作用。討論化療的好處或者壞處，應當首先設定一個前提，那就是化療的使用是否正確？“惡性淋巴瘤的治愈率非常高，可有的患者最后卻死于毒副作用。這是對化療的"度"的把握問題。任何藥物都是雙刃劍，關鍵要看你怎么用。”在姜教授看來，相比手術、放療的局部治療作用，化療是屬于全面系統的治療。

了解基因治療 遺傳病的基因治療（GeneTherapy）是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正致病基因的缺陷而根治遺傳病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須借助一定的技術方法或載體，基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種癥狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地是采用體細胞基因治療。體細胞應該是在體內能保持相當長的壽命或者具有分裂能力的細胞，這樣才能使被轉入的基因能有效地、長期地發揮“治療”作用。因此干細胞、前體細胞都是理想的轉基因治療靶細胞。以如今的觀點看，骨髓胞是唯一滿足以上標準的靶細胞，而骨髓的抽取，體外培養、再植入等所涉及的技術都已成熟；另一方面，骨髓細胞還構成了許多組織細胞（如單核巨噬細胞）的前體。因此，不僅一些涉及血液系統的疾病如ADA缺乏癥、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細胞貧血、CGD等以骨髓細胞作為靶細胞，而且一些非血液系統疾病如苯丙酮尿癥、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細胞。除了骨髓以外，肝細胞、神經細胞、內皮細胞、肌細胞也可作為靶細胞來研究或實施轉基因治療。