K藥帕博利珠單抗已抵達中國 新適應(yīng)證有望在今年獲批

2018年8月8日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)正式公布48個被納入臨床急需新藥名單（以下簡稱“名單”）的境外已上市藥品（征求意見稿），幾年前“治愈”美國前總統(tǒng)卡特的帕博利珠單抗（俗稱“K藥”）赫然在列。 PD-1抑制劑是當前腫瘤免疫治療的代表類藥物，而帕博利珠單抗是PD-1抑制劑的代表藥物。2015年卡特總統(tǒng)宣布患有惡性黑色素瘤，而且還發(fā)生了腦轉(zhuǎn)移，在接受帕博利珠單抗治療后，卡特總統(tǒng)于6個月后“神奇”宣布，腫瘤已經(jīng)全部“消失”了。

此次被納入名單的境外已上市藥品的生產(chǎn)企業(yè)在提交中國上市申請和相關(guān)證明材料后，可直接提出上市申請，國家食品藥品監(jiān)督管理總局將加快審評審批，預(yù)計在90天給予回復(fù)。今年7月20日，帕博利珠單抗（可瑞達）剛剛在國內(nèi)獲批作為二線治療不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，為什么這次又把“K藥”納入急需藥品名單呢？ 這對于國內(nèi)的晚期腫瘤患者意味著什么？

K藥帕博利珠單抗為何被納入臨床急需新藥名單？

據(jù)了解，這次入選名單的藥物有兩個明確的前提條件，一個條件是，藥物必須針對嚴重危及生命或嚴重影響生活質(zhì)量的疾病。另一個條件是，針對這些疾病尚無有效治療手段，或者相比于傳統(tǒng)藥物，藥物需要具有明顯臨床優(yōu)勢。

北京大學腫瘤醫(yī)院副院長、消化腫瘤內(nèi)科主任沈琳教授指出：“近幾年，在歐美國家，以帕博利珠單抗為代表的PD-1免疫檢查點抑制劑為晚期腫瘤治療帶來了革命性的變化，在多個瘤種中均顯示了療效，尤其在非小細胞肺癌、惡性黑色素瘤、高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定性實體瘤（包括結(jié)直腸癌， 胃癌等15個瘤種）等晚期癌癥治療上，為患者帶來了巨大的生存獲益?！?/p>

在美國，“K藥”先后獲得14個FDA授予的突破性藥物審批資格，獲批多達12個適應(yīng)證，覆蓋9種不同的晚期腫瘤，是目前獲批適應(yīng)證最廣泛，覆蓋瘤種最多的一個PD-1單抗。

K藥帕博利珠單抗在歐美已取代傳統(tǒng)化療 成為標準一線用藥

除了適應(yīng)證和瘤種的廣覆蓋，在晚期非小細胞肺癌和惡性黑色素瘤的治療上，“K藥”已經(jīng)在歐美國家取代傳統(tǒng)化療，成為標準一線治療，榮登“一哥”寶座。以非小細胞肺癌（NSCLC）為例，在美國， 早在2016年，“K藥”就已獲批作為一線用藥單藥治療PD-L1高表達的無EGFR/ALK驅(qū)動基因突變的轉(zhuǎn)移性NSCLC，包括鱗狀和非鱗NSCLC。 2017年5月，F(xiàn)DA批準了帕博利珠單抗聯(lián)合培美曲塞和卡鉑用于非鱗NSCLC一線治療，無論PD-L1表達陽性還是陰性。多個臨床研究顯示，帕博利珠單抗單藥或聯(lián)合標準化療一線治療NSCLC， 無論是鱗狀還是非鱗狀NSCLC， 無論PD-L1陽性還是陰性， 無論PD-L1表達高低，都可以帶來比單純化療更優(yōu)越的生存獲益，顯著降低死亡風險。

帕博利珠單抗一線治療晚期非小細胞肺癌中國臨床研究已完成

廣東省肺癌研究所及廣東省人民醫(yī)院終身主任、中國胸部腫瘤研究協(xié)作組 （CTONG） 主席吳一龍教授透露，帕博利珠單抗一線治療晚期非小細胞肺癌的中國臨床研究已經(jīng)完成，不久將提交中國藥品監(jiān)管部門上市申請。吳一龍教授指出，肺癌是位居中國發(fā)病率和死亡率首位的惡性腫瘤，其中，非小細胞肺癌占據(jù)肺癌患者中的多數(shù)。在過去，已經(jīng)有多個臨床試驗數(shù)據(jù)證明了帕博利珠單抗是 PD-L1 表達陽性非小細胞肺癌患者的“不二”選擇。在國外，我們看到帕博利珠單抗已經(jīng)成為 NSCLC 患者的一線免疫治療藥物，幫助眾多患者獲得了顯著的生存獲益。在生命面前，人人平等。因此，我非常期待帕博利珠單抗的非小細胞肺癌適應(yīng)證能盡快獲批，讓更多的中國患者也能與世界同步，擁有更多治療選擇，盡早受益于前沿的免疫治療。

專家：K藥在未來也應(yīng)當被用于惡性黑色素瘤一線治療

“K藥”在今年的7月20日剛剛在中國獲批用于治療一線治療失敗的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，但在歐美國家，“K藥”已經(jīng)取代標準化療藥物，成為惡性黑色素瘤的一線治療藥物。中國臨床腫瘤學會（CSCO）惡性黑色素瘤專家委員會主任委員，北京大學腫瘤醫(yī)院副院長郭軍教授指出，雖然帕博利珠單抗在中國獲批的為黑色素瘤的二線適應(yīng)證，但從國外的數(shù)據(jù)來看，帕博利珠單抗作為一線用藥的效果肯定比二線治療好；未來，帕博利珠單抗在國內(nèi)也應(yīng)當被用于惡性黑色素瘤的一線治療。

在2017年，美國FDA批準帕博利珠單抗用于針對含鉑化療不耐受患者的一線治療。目前，在尿路上皮細胞癌領(lǐng)域，F(xiàn)DA已經(jīng)批準了4個免疫檢查點單抗，在所有獲批的免疫治療藥物中，帕博利珠單抗是唯一一個在III期臨床試驗中證實其可以顯著延長尿路上皮細胞癌患者總生存期（OS）的藥物。

帕博利珠單抗已在國內(nèi)開展多個癌種研究 新適應(yīng)癥將逐漸獲批

根據(jù)國家癌癥中心發(fā)布的最新2018癌癥報告顯示，發(fā)病率前三的癌癥分別是肺癌（占全國新發(fā)病例21%），其中?NSCLC（非小細胞肺癌）占所有肺癌病例的近85%；其次分別為胃癌（占11%）和結(jié)直腸癌（占10%）。

沈琳教授指出，我國在晚期肺癌、晚期肝癌、晚期胃腸腫瘤治療領(lǐng)域存在巨大的未被滿足的治療需求， 而晚期惡性腫瘤嚴重危及生命，并嚴重影響生活質(zhì)量。這可能就是為什么此次帕博利珠單抗作為唯一的一個PD-1抑制劑被納入臨床急需新藥快速審批名單的一個重要原因。我們希望通過國家這種快速審批機制，有更多的中國晚期腫瘤病人可以從帕博利珠單抗治療中獲益。

據(jù)悉，帕博利珠單抗正在國內(nèi)開展多個注冊臨床研究，覆蓋黑色素瘤、肺癌、肝癌、胃癌和食管癌等癌種，而且K藥已于8月20日抵達北京保稅區(qū)，有望很快用于臨床治療，此外慈善贈藥項目也已經(jīng)籌備完成，正在完成最后的準備工作。

雖然目前還無法確定此次“K藥”被納入急需藥品名單后，哪個新適應(yīng)證會率先獲批，但是可以肯定的是“K藥”這股臺風已登陸中國。 未來，“K藥”是否能在多個腫瘤領(lǐng)域打開“治愈之門”，展示無限“可”能呢？讓我們拭目以待。

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