珠江醫(yī)院已開展60多例CAR-T 急淋效果最好緩解率近8成

過去，癌癥是眾人眼中的不治之癥。即使接受了化療、放療，挨過了痛苦的毒副反應(yīng)，也只是稍微延長一點(diǎn)點(diǎn)壽命。CAR-T療法的出現(xiàn)讓很多人看到了希望。小陳通過了7年等待，也終于看到了希望。從2011年，屆時(shí)年僅15歲的小陳，確診為急性淋巴細(xì)胞白血病至今，7年的時(shí)間里，小陳已經(jīng)大大小小接受了26次化療，反反復(fù)復(fù)入院20多次。每一次化療都讓小陳遭受著各種各樣的痛苦：敗血癥、嘔吐、吃不下去飯……更可恨的是，癌細(xì)胞不僅僅在血液淋巴系統(tǒng)亂竄，更是可恥地侵犯了小陳的大腦。2012年元宵節(jié)后小陳突然出現(xiàn)左側(cè)肢體無力、不能言語、吞咽困難，白血病細(xì)胞吞噬著小陳年輕的身體。

論壇現(xiàn)場

活著的渴望支撐小陳7年等待 等到CAR-T新療法

自從孩子生病，家境本就不寬裕的小陳家，就更困難了。然而，活著的渴望，支撐著小陳等到了新型療法CAR-T的到來。2017年11月，最前沿最適合急性淋巴細(xì)胞白血病的治療方式----CAR-T療法誕生了。CAR-T是一種高效、先進(jìn)細(xì)胞免疫療法，已在白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤的治療中展現(xiàn)出其驚人的效果。

2018年3月，小陳在南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院（以下簡稱“珠江醫(yī)院”）血液科接受了CAR-T細(xì)胞療法后橋接造血干細(xì)胞移植（供者為其哥哥，全相合移植），移植過程很順利，到第12天就能白細(xì)胞已經(jīng)生長，這說明輸注的供者干細(xì)胞已經(jīng)在孩子體內(nèi)生根發(fā)芽了。第14天醫(yī)生檢查時(shí)嵌合度已經(jīng)是99%，說明供者干細(xì)胞已完全植入孩子體內(nèi)。2018年4月底出院至今，15歲的小陳每月復(fù)查骨穿均為緩解狀態(tài)，終于在與白血病病魔頑強(qiáng)拼搏的7年時(shí)間，通過CAR-T橋接造血干移植治療重獲新生，這條路不僅僅在于醫(yī)生們精湛的技術(shù)與悉心的診治，更有賴于最前沿的CAR-T細(xì)胞治療。

CAR-T細(xì)胞治療尤其為復(fù)發(fā)難治的血液腫瘤患者帶來新希望

2018年9月7日-9月8日，2018遺傳上HLA單倍體相合造血干細(xì)胞移植高級論壇暨第九屆廣州腫瘤免疫治療研討會暨第二屆廣州精準(zhǔn)醫(yī)療與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)論壇在廣州舉行。在本次會議中，圍繞血液專業(yè)的前沿和熱點(diǎn)問題，以“造血干細(xì)胞移植、CAR-T細(xì)胞治療新策略、難治復(fù)發(fā)白血病治療新策略”等為主題，開展專題學(xué)術(shù)講座。在此次會議上，第三軍醫(yī)大學(xué)的錢程教授在接受家庭醫(yī)生在線采訪時(shí)指出，CAR-T細(xì)胞治療為當(dāng)今炙手可熱的一種細(xì)胞免疫治療。它是將患者自身的T淋巴細(xì)胞采集分離后，在體外利用基因工程技術(shù)，對T細(xì)胞進(jìn)行改造，好比給其裝上了GPS儀。經(jīng)改造的T淋巴細(xì)胞回輸體內(nèi)后，可以特異精準(zhǔn)地識別腫瘤細(xì)胞，并進(jìn)行自我擴(kuò)增，對腫瘤進(jìn)行精準(zhǔn)殺傷。CART細(xì)胞治療尤其為復(fù)發(fā)難治的血液腫瘤患者帶來新的希望。

專家：CAR-T療法前景可期 未來或可降價(jià)至1/10惠及更多患者

中國每年大約新發(fā)白血病4-5萬人左右，不同類型白血病治療效果不同，有一部分類型的患者通過治療可治愈，并可長期生存。此外，如兒童急性淋巴細(xì)胞白血病經(jīng)過化療，約有60-70%的患兒可治愈。中國人民解放軍307醫(yī)院移植中心主任陳虎教授指出：“CAR-T療法治療急性淋巴細(xì)胞性白血病，療效顯著，前景可期。目前國家已經(jīng)逐漸批準(zhǔn)國內(nèi)廠家參與CAR-T的治療研發(fā)，相信，在國家以及更多的社會力量的加持下，未來CAR-T療法將會成為一項(xiàng)‘親民’的治療技術(shù)，其醫(yī)療費(fèi)用也會大大降低預(yù)計(jì)未來CAR-T療法可能僅需現(xiàn)在1/10的價(jià)格，可更多地惠及更多患者。”

南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院血液科 李玉華教授

珠江醫(yī)院已開展60多例CAR-T  急淋效果最好緩解率近8成

據(jù)介紹，珠江醫(yī)院血液科一年多來，已經(jīng)成功進(jìn)行了60多例CAR-T臨床研究，包括白血病、淋巴瘤、急性髓性白血病、多發(fā)性骨髓瘤等病種。“從已進(jìn)行的60多例的臨床研究看來，CAR-T治療效果最好的是急性淋巴細(xì)胞性白血病，緩解率達(dá)到80%。有很多病人是主動要求做的，因?yàn)橛X得CAR-T細(xì)胞療法效果好又安全。”珠江醫(yī)院血液科李玉華教授介紹道，“但目前的CAR-T也不是完美的，其長期緩解率較低，有60%的患者會復(fù)發(fā)，40%的患者可長期存活。臨床中我們也不斷改進(jìn)，我們也嘗試了使用雙CAR-T療法，CAR-T聯(lián)合靶向藥物治療、CAR-T聯(lián)合腫瘤疫苗治療等改良療法來提高療效，減少復(fù)發(fā)。”

由于CAR-T治療治療后仍面臨復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，李玉華教授帶領(lǐng)的珠江醫(yī)院血液科團(tuán)隊(duì)在17年就啟動了CAR-T細(xì)胞聯(lián)合Eps8-DC疫苗治療白血病的臨床試驗(yàn)，“疫苗本身具有一定的優(yōu)勢，效果雖然沒有CAR-T明顯，但相對更安全，現(xiàn)在主要是針對低白血病負(fù)荷或治療完全緩解后的白血病患者進(jìn)行復(fù)發(fā)及進(jìn)展預(yù)防。疫苗研究正準(zhǔn)備申請F(tuán)DA批準(zhǔn)，一旦申請下來，對老年人預(yù)防白血病復(fù)發(fā)意義重大。”李玉華教授進(jìn)一步介紹說。

此外，李玉華教授提醒廣大患者，不良的居住環(huán)境及工作環(huán)境通過化學(xué)污染很大程度可能增加誘發(fā)白血病的風(fēng)險(xiǎn)，新裝修的房子盡量通風(fēng)半年以上才入住，日常也盡量保持房屋通風(fēng)。

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