白血病的精準治療：創新使血液惡性腫瘤進入慢病管理時代

2020年11月12-15日，2020年中國腫瘤學大會（CCO）年會在廣州召開，在11月14日上午的主旨報告專場，北京大學血液病研究所所長、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任黃曉軍教授做了《白血病的精準治療——中國的探索與挑戰》的主題報告。

創新使血液惡性腫瘤進入慢病管理時代

白血病是威脅人民健康的重大疾病，目前有化療、造血干細胞移植、靶向治療等治療方式，經過醫學技術的進步與不斷研發創新，目前白血病的治療已經進入了精準治療的時代。白血病患者的生存時間不斷延長，如慢性髓性白血病患者生存時間原來只有4年，但現在已經有80%的患者可以達到10年以上；至于白血病患者的5年生存率，也達到60- 90%。因此，白血病治療方法的創新與發展，使白血病進入了慢病管理時代。

那么，在這個白血病精準治療、慢病管理的時代里，中國的科學家都做了哪些貢獻呢？黃曉軍教授在會議現場分享了兩個典型的故事，分別是“上海方案”與“北京方案”。

北京大學人民醫院黃曉軍教授做《白血病：精準治療的探索與挑戰》主旨報告

“上海方案”

“上海方案”主要是關于急性早幼粒細胞白血病（APL）的治療進展，闡明了APL治療的分子機制，成就靶向治療的先驅和范例。在白血病的種類中，APL曾經是高致死性的惡性腫瘤，雖然它只占整個白血病發病的5-10%，但是患者的生存率一般不會超過20%，后來全反式維甲酸聯合砷劑的“上海方案”誕生，才使患者的生存率由20%上升到90%，成為了全球APL治療的重大轉折點。

此外，黃曉軍教授團隊還通過大量的臨床試驗，證明口服傳統中藥復方黃黛片可替代靜脈砷劑治療白血病。目前，口服黃黛片的應用已納入2019歐洲APL共識，并且進入了國家醫保目錄。

“針對APL治療的進展，我覺得不僅僅是解決了一個5-10%的概率問題，更重要的是開啟了誘導分化治療和靶向治療的先驅，屬于國際惡性腫瘤靶向治療上的革命性進展！” 黃曉軍教授如是說。

“北京方案”

“北京方案”主要針對解決造血干細胞移植單倍型相合的問題，建立全球首個非體外去T單倍型相合移植體系。造血干細胞移植是目前治療白血病的有效方法之一，被廣泛應用于白血病的治療中。但是，這種治療方法對造血干細胞移植的供者要求比較嚴格，黃曉軍教授表示，通常移植只有在同胞相合的情況下進行，而單倍型相合移植一直被認為是“禁地”，導致供者來源缺乏，嚴重影響白血病患者的治療。因此，跨越單倍型相合屏障，是實現半相合的關鍵。

近年來，黃曉軍教授帶領團隊不斷鉆研創新，開展多項具有前瞻性的技術研究，將單倍型相合移植的難題一一解開，建立全球首個非體外去T單倍型相合移植體系，極大地緩解了貢者來源匱乏的局面。

目前，“北京方案”已經成為全球半相合移植的新標準，也是我國原創技術改變世界格局的范例，使白血病患者“人人都有移植供者”。

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