骨髓纖維化的治療要優(yōu)先緩解癥狀

骨髓纖維化在于改善骨髓造血功能、減輕貧血、出血及脾腫大引起的壓迫癥狀。糾正貧血、減輕脾腫大、抗纖維化及抑制骨髓巨核細胞生成、放射治療、造血干細胞移植等治療方法。目前臨床尚缺乏阻止病情進展的有效措施。治療目的在于改善骨髓造血功能、減輕貧血、出血、阻止髓纖進展。

（一）糾正貧血

1、雄激素及蛋白同化激素

此類激素有促進幼紅細胞分化、成熟及改善骨髓造血功能的作用。常用的雄激素為丙酸睪酮（testosterone propionate）50-l00mg肌內(nèi)注射，每日或隔日1次。常用的蛋白同化激素有司坦唑醇（stanozolot，康力龍）。2mg口服，每日2-3次。羥甲希龍（oxymetholone，康復龍）2.0-4.0 mg/（kg·d），分2-3次口服。達那唑200mg口服，每日2-3次。上述各藥均需服用3～4個月以上才見效，療效與骨髓殘余紅髓生成紅細胞的能力有關。各種蛋白同化激素的男性化作用較雄激素弱，但均有肝功能損害的副作用。注意定期復查肝功能，如明顯異常須停用。

2、其他對嚴重貧血并出血者可予以成分輸血

并發(fā)溶血時給予潑尼松60-80 mg/d口服，病情穩(wěn)定后逐漸減量。輔助治療可用琥珀酸亞鐵0.1g口服，每日3次，葉酸15～30mg/d及維生素B6 250mg/d，口服。此外尚可根據(jù)患者的病情進行辨證施治，予以一定的中藥方劑治療。

（二）減輕脾腫大

1、細胞毒藥物治療

可以抑制骨髓造血組織的異常增殖，抑制巨核細胞的同時可以抑制免疫發(fā)病機制，從而防止骨髓纖維組織的進一步發(fā)展。一般用于脾腫大、骨髓處于增生階段、周圍血細胞稍多的病例。常用的有：①苯丁酸氮芥聯(lián)合強的松：苯丁酸氮芥每日l5mg，強的松每日30mg。3～4周為一療程，可以保持血紅蛋白的較好水平和減輕脾腫大。②羥基脲（hydroxyurea）：0.5-1.0g/d。③白消安：2~4mg/d。用藥過程中一定要密切觀察血象，如血細胞數(shù)下降太快則應停藥或減量。

2、脾切除

有爭議。指征：①巨脾所致壓迫癥狀明顯，或脾梗死引起難以耐受的疼痛。②難治性溶血或需依賴大量的輸血。③嚴重血小板減少，門脈高壓尤其并發(fā)食管靜脈曲張破裂出血。但切脾后肝臟常迅速增大，或血小板增多致血栓形成，約30%患者術后出現(xiàn)腹腔膿腫、腹腔內(nèi)出血、全身嚴重感染等，因此，術前應慎重權衡。

3、脾區(qū)放射治療

主要適用于脾臟顯著腫大、脾區(qū)疼痛明顯，而骨髓尚保持部分功能、外周血細胞減少不明顯、曾用其他措施治療無效或不適于其他措施的患者。脾區(qū)照射劑量應根據(jù)患者的耐受程度和療效而定，每次0.15～1.00Gy，每周照射2-3次，總量約0.15～6.50 Gy，但療效可能較短暫。

4、部分脾栓塞術（partial splenic embolization，PSE）

此術能使脾臟發(fā)生部分梗死，體積縮小，并可部分抑制脾功能，但治療骨髓纖維化伴巨脾的療效和并發(fā)癥尚需病例積累以明確之。

（三）抗纖維化及抑制骨髓巨核細胞生成

干擾素α（IFN—α）可以抑制巨核祖細胞及骨髓成纖維細胞的生長，還可以通過抑制PDGF消除骨髓對PDGF的增殖反應。劑量為300萬-500萬U皮下注射，每周3次。宜長期應用。

（四）放射治療

主要用于因巨脾而引起的壓迫癥狀。照射后脾臟縮小，但維持時間較短。放療有時也可引起血細胞減少，故目前較少應用。

（五）造血干細胞移植

年齡<55歲，根據(jù)血紅蛋白水平、外周血原始細胞數(shù)、全身癥狀等因素，確診為預后不良者，可行自體或異基因造血干細胞移植。

（六）新的治療方法

伊馬替尼 為口服的2-苯氨基嘧啶，可以抑制bcr/abl基因及相關酪氨酸轉(zhuǎn)移酶而治療慢性髓性白血病，在體外可以抑制干細胞受體（C-kit）及PDGF的活性，而C-kit及PDGF被認為是骨髓纖維化的病因之一。因此，人們猜想用格列衛(wèi)治療骨髓纖維化可能有效。