鐘院士呼吁：讓罕見病患者得到治療

在罕見病日前夕，家庭醫(yī)生在線記者采訪了廣州醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院呼吸所所長鐘南山院士，他呼吁：“要關(guān)愛罕見病患者，讓他們得到治療。”

罕見病，一個開始慢慢為人知曉的名詞。在鐘南山院士、暨大周天鴻副校長等有識之士的呼吁下，廣東省醫(yī)學會罕見病學分會于去年成立。成立了學術(shù)機構(gòu)，對罕見病的研究與治療有了良好開端，但擺在這個機構(gòu)面前的困難仍然眾多：戈謝病、法布雷病、龐貝病……這些對不少醫(yī)生也十分陌生的疾病折磨著患者健康和生命，由于這些罕見病的癥狀涉及血液、骨科、神經(jīng)、呼吸等多學科，不少醫(yī)生也對此類疾病認知有限，因此常見誤診、漏診的現(xiàn)象；對于患者而言，無藥醫(yī)治的困境、沒錢可治的無奈、社會保障的缺失以及周圍人的歧視，因此，鐘院士稱他們?yōu)椤叭鮿葜械娜鮿荨保皩λ麄兊暮鲆暰褪呛椭C社會中的不和諧體現(xiàn)”。“罕見病患者不是社會的負擔，而是非常寶貴的財富，通過對罕見病的患者的治療，研究，對人類預防治療遺傳性疾病具有重大的意義。”鐘院士對家庭醫(yī)生在線強調(diào)指出。

鐘南山院士在接受家庭醫(yī)生在線采訪

“關(guān)愛罕見病患者，讓他們得到治療。”

目前全球范圍內(nèi)已確認的罕見病種約6000至8000種，占人類疾病的10%左右，只有不到1%的罕見病擁有有效治療的方法。即使是有有效藥物治療的罕見病，也因為藥物昂貴，患者難以承受而得不到治療。鐘院士指出，不是以為對罕見病的研究與治療是一種經(jīng)濟負擔，對其研究的意義不局限于罕見病的治療，而是有著更高層次、更深遠的意義，醫(yī)學研究極有價值。

“罕見病多數(shù)是單一的基因缺陷，而研究它其實是把復雜的問題簡單化，知道了罕見病的基因缺陷在哪里、如何矯正，這對研究其他疾病極有幫助。”鐘院士還指出，對一種藥的研發(fā)可能會有多種用途，比如現(xiàn)在證實用于治療器官移植排斥反應(yīng)的雷帕霉素對治療淋巴管平滑肌增生也有作用，又比如阿司匹林本來是治療感冒發(fā)燒的，現(xiàn)在最主要的是用于治療冠心病、高血壓等等。所以罕見病藥物研究的意義也并不局限于治療這些罕見病，很有可能會找到解決常見病的捷徑。

鐘院士呼吁：社會要對罕見病患者更多的關(guān)愛，希望政府為他們提供更多人文關(guān)懷，讓他們能像其他常見病患者一樣得到治療。

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