黏多糖病應該如何進行治療呢

黏多糖病是什么？黏多糖病（mucopolysaccharidosis，MPS）是一組先天性遺傳病，因黏多糖降解酶缺乏使酸性黏多糖不能完全降解，導致黏多糖積聚在機體不同組織，造成骨骼畸形、智能障礙等一系列臨床癥狀和體征。那么黏多糖病應該如何進行治療呢？

治療

目前對各型黏多糖病無藥物治療方法，可做一些對癥處理。特異的治療是骨髓移植以替代黏多糖病各型酶的缺乏。MPSⅠ-H病人經骨髓移植治療后智力改善，末梢組織的黏多糖消失，角膜清亮，肝脾縮小，尿排黏多糖正常；但是對于已形成的骨骼畸形無改進。如果能早期診斷和進行骨髓移植可能使骨骼的破壞減輕。骨髓移植對Hunter和Sanfilippo綜合征無明顯效果。對于其他型的黏多糖病的移植在試驗中。最近基因工程生產的特異性酶的問世為黏多糖病的治療帶來了希望。基因治療有待研究。