依生生物皮卡狂犬病疫苗孤兒藥資質(zhì)獲FDA批準(zhǔn)

狂犬病乃狂犬病毒所致的急性傳染病，人獸共患，多見于犬、狼、貓等肉食動(dòng)物，人多因被病獸咬傷而感染。臨床表現(xiàn)為特有的恐水、怕風(fēng)、咽肌痙攣、進(jìn)行性癱瘓等。因恐水癥狀比較突出，故本病又名恐水癥?？袢〔《緦儆趶棤畈《究瓶袢《緦伲瑔喂蒖NA病毒，動(dòng)物通過互相間的撕咬而傳播病毒。目前對(duì)于狂犬病尚缺乏有效的治療手段，患者一般于3～6日內(nèi)死于呼吸或循環(huán)衰竭，故應(yīng)加強(qiáng)預(yù)防措施。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2013年全球有60，000人因此喪生，在中國(guó)、印度和許多其他發(fā)展中國(guó)家是一個(gè)嚴(yán)重的公共健康威脅。另據(jù)多個(gè)研究報(bào)道，被動(dòng)物咬傷后即使進(jìn)行狂犬病疫苗接種仍然無法避免狂犬病病發(fā)死亡。大部分疫苗免疫失敗案例發(fā)生在疫苗接種后的第6到27天，因此研發(fā)出能夠快速產(chǎn)生中和抗體（達(dá)到血清抗體陽轉(zhuǎn)）的狂犬病疫苗具有特別的臨床意義。

依生生物的皮卡狂犬病疫苗現(xiàn)正式獲批

依生生物制藥有限公司近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已經(jīng)正式批準(zhǔn)其正在臨床開發(fā)階段的皮卡狂犬病疫苗在預(yù)防狂犬病病毒感染的孤兒藥資質(zhì)。該產(chǎn)品是由依生生物的科研人員自主開發(fā)，具有獨(dú)立知識(shí)產(chǎn)權(quán)的疫苗制劑。美國(guó)FDA主動(dòng)將該疫苗的適應(yīng)癥范圍從動(dòng)物暴露后的疫苗接種擴(kuò)大為普通的疫苗預(yù)防接種，這也是對(duì)該疫苗適用的廣泛性所做出的認(rèn)可和支持。該疫苗采用了新型的皮卡佐劑技術(shù)，能夠與Toll樣受體3（TLR-3）結(jié)合，通過其信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)通路激活免疫系統(tǒng)。該疫苗已于2013年被國(guó)家科技部列為“重大新藥創(chuàng)制”項(xiàng)目，目前即將在新加坡完成臨床二期實(shí)驗(yàn)。

依生生物狂犬病疫苗引來思考：孤兒藥的重要性及地域性值得全球關(guān)注

“孤兒藥”指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。目前我國(guó)對(duì)于“孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國(guó)外進(jìn)口，結(jié)果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無藥可用。

在美國(guó)，孤兒藥是指由美國(guó)FDA批準(zhǔn)的用于安全有效地治療、診斷及預(yù)防罕見疾病/失調(diào)癥的新型藥物和生物制劑。美國(guó)對(duì)罕見病的定義是在美國(guó)境內(nèi)病人少于20萬人以下的疾病。罕見病是一個(gè)區(qū)域性概念，在美國(guó)定義為罕見病，在其他國(guó)家也許是常見病，因此在美國(guó)開發(fā)的孤兒藥在其他國(guó)家和地區(qū)的潛在市場(chǎng)可能很大，被美國(guó)FDA批準(zhǔn)的藥物相對(duì)也比較容易進(jìn)入其他市場(chǎng)，如中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)總局CFDA 140號(hào)文第七條陳述“申請(qǐng)人在歐盟、美國(guó)藥品審批機(jī)構(gòu)同步申請(qǐng)注冊(cè)的藥品，實(shí)行單獨(dú)排隊(duì)，加快審評(píng)審批”。因此，利用孤兒藥定義的地域差異，是進(jìn)行全球化同步開發(fā)的策略之一。