FDA 授予黑色素瘤藥物pIL-12孤兒藥資格

2017-06-15 09:01:49 家庭醫生在線

專注于開發基于 DNA 的瘤內腫瘤免疫療法的生物技術公司OncoSec Medical 近日宣布，FDA已授予 tavokinogene telsaplasmid（pIL-12，一種可表達白細胞介素 -12[IL-12] 的質粒）治療不可切除性轉移性黑色素瘤的孤兒藥資格。

暨南大學附屬第一醫院腫瘤科王奕鳴主任醫師早前接受采訪時介紹：惡性黑色素瘤，大約有60%的惡性黑色素瘤都是由黑痣惡變而來的。在亞洲人中，惡性黑色素瘤大多發生在足跟、手掌、指（趾）甲下等接觸紫外線極少的地方，其病因尚不明確。

王奕鳴主任醫師還提示惡性黑色素瘤的早期治療非常重要，要盡早發現惡性黑色素瘤。關鍵是要重視皮膚痣的變化，可遵循ABCDE原則———

A（Asymmetry不對稱）：痣出現不對稱變化。如痣的左半部分和右半部分不對稱，或上半部分和下半部分不對稱等。

B（B0rder邊緣）：皮膚良性痣的邊緣整齊，而黑色素瘤的邊緣常常凹凸不平，猶如海岸線。

C（C0l0r顏色）：良性痣的顏色均一，而黑色素瘤的顏色常常深淺不一，甚至可以出現藍、灰、白、紅色。

D（Diameter直徑）：黑色素瘤的直徑常常大于6mm。

E（Elevati0n發展）：指上述ABCD的情況不斷發展。如果皮膚色素痣出現上述ABCDE的變化，萬不可掉以輕心。

如果懷疑自己的黑痣發生了惡變，正確的做法是到有經驗的專科醫院就診，把可疑的黑痣進行完整切除后再進行病理檢查。早期黑色素瘤通過手術可治愈。腫瘤厚度<0.75mm的惡性黑色素瘤，手術切除后的5年生存率在95%以上。但晚期患者的5年生存率不到5%，黑色素瘤對放療和化療都不敏感。靶向治療是未來晚期惡性黑色素瘤治療的新趨勢。

pIL-12 是 OncoSec 先導候選產品中的活性生物制劑，而ImmunoPulse IL-12正是一種靶向治療的手段。IL-12 是一種體內自然產生的蛋白質，具有免疫刺激功能。ImmunoPulse IL-12是一種潛在首創（first-in-class）的瘤內抗癌基因療法，通過瘤內注射及短脈沖電穿孔遞送至腫瘤微環境中，產生受控的、局部表達的 IL-12，從而使免疫系統能夠靶向并攻擊腫瘤細胞，其基于 OncoSec 公司的核心技術平臺 ImmunoPulse 開發。

在美國，孤兒藥是指用于患病人群不到 20 萬人的治療藥物。作為全球最大的醫藥市場，美國對孤兒藥研發的激勵強度是最大的，除了 7 年的市場獨占期，還有稅費減免等其他一系列優惠政策。

OncoSec總裁兼首席執行官 Punit Dhillon表示其公司正在努力推進該產品的臨床開發，以解決既往接受抗 PD- 1 免疫療法治療后病情進展的黑色素瘤患者群體中顯著未滿足的醫療需求，而此次 FDA 授予 pIL-12 孤兒藥資格，是該公司 ImmunoPulse IL-12 臨床開發進程中所達到的一個重要的監管里程碑。