復星1類白血病新藥獲批臨床

2018-01-15 09:53:43 家庭醫生在線

復星醫藥的1類新藥注射用FN-1501繼2017年10月獲得FDA的臨床試驗許可后，近日也獲得CFDA簽發的臨床批件。

FN-1501是復星醫藥經中國藥科大學陸濤教授團隊轉讓、后續自主研發的創新型小分子化學藥物，主要用于白血病治療。復星醫藥產業的控股子公司上海復星星泰醫藥科技有限公司2017年8月向CFDA提交了FN-1501于中國境內（不包括港澳臺地區）用于治療白血病的臨床試驗申請并獲得注冊審評受理。

復星醫藥此前公告中指出，目前中國境內尚無具有自主知識產權的、與FN-1501同靶點的藥物上市，與FN-1501同靶點的新藥在2017年首次于美國上市。推測FN-1501為小分子異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）抑制劑。截至2017年9月，復星醫藥在FN-1501項目上的研發投入約2350萬元。

異檸檬酸脫氫酶（isocitrate dehydrogenase，IDH）是一類在三羧酸循環中起重要作用的酶家族，通過抑制IDH2可以抑制多種促進細胞增殖的酶的活性。

2017年8月1日，FDA批準新基公司Idhifa （enasidenib）上市，用于治療攜帶異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）基因突變的成人復發或難治性急性髓系白血病（AML）。AML患者中攜帶IDH2突變的比例大約為8%~19%。

急性髓細胞性白血病是髓系造血干/祖細胞惡性疾病。以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細胞異常增生為主要特征，臨床表現為貧血、出血、感染和發熱、臟器浸潤、代謝異常等，多數病例病情急重，預后兇險，如不及時治療常可危及生命。

AML是一種快速進展的血液和骨髓腫瘤，發病率隨年齡的增大而明顯升高，中位發病年齡為66歲。在美國的AML中，適合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多數患者對化療無響應并且會進展成復發或難治性AML，5年生存率大約20%~25%。美國2017年新確診的AML患者大約有21380例，死亡病例大約10590例。