恩萊瑞獲CFDA批準用于多發性骨髓瘤

4月17日，武田中國宣布恩萊瑞（伊沙佐米）已獲得國家食品藥品監督管理總局（CFDA）的批準，將聯合來那度胺和地塞米松作為首個全口服治療方案，用于治療已接受過至少一種既往治療的多發性骨髓瘤成人患者。

多發性骨髓瘤是一種由骨髓漿細胞病變引發的惡性血液腫瘤，目前仍無法治愈 ，且容易復發 。該病多發于老年人 ，導致骨髓衰竭、骨質破壞、高鈣血癥、貧血、感染、腎衰竭和神經系統癥狀，威脅患者的長期生存。

我國多發性骨髓瘤的發病率約為十萬分之一 ，已超過急性白血病，位居血液系統惡性腫瘤第二位 ，每天約有18人死于多發性骨髓瘤 。隨著我國逐漸步入老齡化社會，老年人口基數不斷增長，我國多發性骨髓瘤的發病率還將進一步上升。因此，此次恩萊瑞（伊沙佐米）的獲批對于多發性骨髓瘤成人患者而言意義重大。

伊沙佐米此次獲批是基于一項名為TOURMALINE-MM1 的三期臨床試驗結果。該項全球研究及中國延展研究的結果均表明，針對復發和/或難治的多發性骨髓瘤，伊沙佐米與來那度胺和地塞米松的聯合治療組（IRd）與安慰劑與來那度胺和地塞米松聯合治療的對照組（Rd）相比：

近期快速起效：伊沙佐米組（IRd）的起效時間明顯縮短，中位起效時間33天（1.1個月 vs 1.9個月），獲得完全緩解及非常好部分緩解率（≥VGPR）的患者比例高達48.1% 。

遠期延長生存：TOURMALINE-MM1的中國延展研究數據顯示，患者的總生存期顯著延長達10個月（25.8個月 vs 15.8個月），無進展生存期顯著改善67%（6.7個月 vs 4個月） 。

持續加深緩解：在長達23個月的隨訪時間內，伊沙佐米組（IRd）中獲得完全緩解及非常好部分緩解（≥VGPR）的患者比例在持續增加，平均每個療程的增加率在4.2% 。

不良反應輕微且發生率低：伊沙佐米較少產生外周神經病變，3級周圍神經病變（PN）發生率僅為2%，沒有發現4級PN 。大部分副反應出現在前6個月內，之后副反應發生率進一步減少。