新型抗炎藥獲孤兒藥資格

2019-02-13 08:55:51 家庭醫(yī)生在線

近日，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗炎藥Fasenra（benralizumab）治療高嗜酸性粒細胞綜合征（HES）的孤兒藥資格（ODD）。2018年11月，F(xiàn)DA還授予了Fasenra治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）的ODD。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發(fā)罕見病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵措施，包括各種臨床開發(fā)激勵措施，如臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

HES是一組罕見的疾病，其特征是在血液和組織中發(fā)現(xiàn)大量嗜酸性粒細胞，隨著時間的推移，會對身體任何器官造成漸進性損害。如果不進行治療，該病可能會致命。HES通常會影響皮膚、心臟、肺、胃腸道和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。HES的癥狀可能包括咳嗽、發(fā)燒、疲勞、哮喘、呼吸困難、喘息、反復(fù)上呼吸道感染、腹痛、嘔吐、腹瀉、皮疹、關(guān)節(jié)炎、肌肉疼痛和關(guān)節(jié)痛。在臨床上，HES的治療目的是減少血液和組織中的嗜酸性粒細胞，防止器官損傷和疾病緩慢進展，該病臨床治療方案通常包括糖皮質(zhì)激素、免疫調(diào)節(jié)療法和細胞毒性療法。

Fasenra可誘導(dǎo)嗜酸性粒細胞的快速和幾乎完全耗竭，已被證明對重度嗜酸性哮喘有效，該藥也可能對HES患者帶來治療受益。目前，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）正與阿斯利康合作開展Fasenra治療HES的一項II期臨床研究，結(jié)果預(yù)計將在2019年晚些時候公布。在該項研究中，與安慰劑相比，F(xiàn)asenra在治療第12周耗盡了血液嗜酸性粒細胞，并有證據(jù)表明在治療第24周清除了受影響組織中的嗜酸性粒細胞。

阿斯利康研發(fā)生物制藥執(zhí)行副總裁Mene Pangalos表示，“在HES患者中，高水平的嗜酸性粒細胞可導(dǎo)致一系列的虛弱癥狀，甚至可能導(dǎo)致危及生命的器官損傷。根據(jù)II期臨床研究的數(shù)據(jù)，我們認為Fasenra有潛力解決HES患者中存在的嚴重未滿足的醫(yī)療需求。”

Fasenra的活性藥物成分為benralizumab，這是一種單克隆抗體，能夠直接結(jié)合嗜酸性粒細胞上的白細胞介素5受體的α亞基（IL-5Rα），并獨特地吸引自然殺死細胞（NK cell），通過細胞凋亡（程序性細胞死亡）誘導(dǎo)嗜酸性粒細胞的快速和幾乎完全耗竭。

Fasenra是阿斯利康的第一種呼吸學(xué)生物制劑，目前已獲美國、歐盟、日本及其他一些國家批準，作為一種附加（add-on）維持療法，用于重度嗜酸性粒細胞性哮喘患者的治療。用藥方面，F(xiàn)asenra可通過預(yù)充式注射器作為固定劑量皮下注射，前3次注射每4周注射一次，之后每8周注射一次。

Fasenra由阿斯利康從日本藥企協(xié)和發(fā)酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）全資子公司BioWa授權(quán)獲得。目前，阿斯利康也正在評估Fasenra治療重度鼻息肉的潛力。Fasenra治療HES的III期臨床研究尚未啟動。