新型抗凝血劑獲孤兒藥資格

2019-03-18 08:55:56 家庭醫生在線

近日，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予tecarfarin預防同時患有終末期腎病（ESRD）和心房顫動（AFib）患者心源性系統性血栓栓塞的孤兒藥資格。

孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發罕見病藥物的制藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

tecarfarin是一種已進入III期臨床階段的維生素K拮抗劑，開發作為每日一次的口服抗凝劑，如華法林。tecarfarin的設計采用了一種逆代謝藥物設計過程，靶向一種不同于最常用抗凝劑的代謝通路。這使tecarfarin具有更好的安全性，并在保持或提高療效的同時潛在地消除特定的副作用。

慢性腎臟病（CKD）或AFib的存在，會增加嚴重血栓栓塞不良臨床結局的風險，如中風和死亡。抗血栓治療通常被推薦用來降低AFib患者的這種風險，但是對于同時患有ESRD和AFib的患者而言還沒有批準的治療方法。ESRD和AFib患者通常被排除在臨床試驗之外，因為已批準的AFib療法具有的代謝特征可能增加藥物暴露，從而增加管理這些患者中存在的已知風險和挑戰。

Espero Biopharma公司董事長兼首席執行官Quang Pham表示，“孤兒藥資格強調了tecarfarin作為治療ESRD和AFib患者的一種潛在新療法的重要性，這2類患者的醫療需求一直未得到滿足。我們很高興此次資格認定將促進tecarfarin的臨床開發，并有可能使我們更快地將這種研究性治療帶給患者。”