血小板減少癥新藥獲批

2019-06-27 08:25:58 家庭醫生在線

近日，歐盟委員會（EC）已批準Doptelet（avatrombopag），用于計劃接受侵入性手術的慢性肝病（CLD）成人患者，治療嚴重血小板減少癥。

Doptelet是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），能模擬TPO的作用，后者是正常血小板生產的主要調節因子。在美國，Doptelet于2018年5月獲得FDA批準，用于計劃接受手術的CLD成人患者治療血小板減少癥。2018年11月，Dova公司向FDA提交了一份補充新藥申請（sNDA），申請批準Doptelet用于對先前療法反應不足的慢性免疫性血小板減少癥（ITP）患者的治療。FDA已指定該sNDA的處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2019年6月30日。

Dova總裁兼首席執行官David Zaccardelli博士表示，“歐盟批準Doptelet標志著Dova公司實現的另一個重大里程碑，這使我們在血小板減少癥治療方面的地位日益增強。作為一種口服血小板生成素受體激動劑，Doptelet可以在侵入性手術前提高CLD患者的血小板水平，這為血小板輸注提供了一種安全有效的替代方法。我們目前正在與潛在的商業伙伴進行對話，盡快將Doptelet推向歐洲市場。”

此次批準，基于2項全球III期、雙盲、安慰劑對照研究（ADAPT-1[n=231]和ADAPT-2[n=204]）的安全性和有效性數據，這些研究在伴有血小板減少癥（血小板計數＜50000/μl）的慢性肝病成人患者中開展，這些患者將接受擇期手術。研究中評估了2種劑量Doptelet（40mg和60mg）與安慰劑相比治療5天的療效，Doptelet服藥劑量根據基線血小板計數（40000至＜50000/μL，或＜40000/μL）確定。

結果顯示，2項研究中，與安慰劑相比，2種劑量Doptelet使接受手術后7天內不需要血小板輸注或對出血進行搶救的患者比例顯著提高。