腎性貧血新藥申請(qǐng)上市

近日，日本衛(wèi)生勞動(dòng)福利部（MHLW）收到了一份新藥申請(qǐng)（NDA），申請(qǐng)批準(zhǔn)口服低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）daprodustat，治療由慢性腎臟病（CKD）引起的腎性貧血。daprodustat NDA主要基于在日本開展的III期項(xiàng)目的積極數(shù)據(jù)。這些研究評(píng)估了daprodustat治療III-V期慢性腎病患者貧血的療效，包括接受透析的患者和未接受透析的患者，無論之前是否接受過紅細(xì)胞生成刺激劑（ESA）治療貧血。

2018年11月，GSK與日本藥企協(xié)和發(fā)酵麒麟簽署了daprodustat在日本市場未來商業(yè)化的戰(zhàn)略合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，GSK將負(fù)責(zé)完成III期臨床項(xiàng)目和在日本市場授權(quán)的監(jiān)管提交。在獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)之后，協(xié)和發(fā)酵麒麟將獨(dú)家負(fù)責(zé)daprodustat在日本市場分銷。

除了日本臨床項(xiàng)目之外，GSK正在開展全球III期注冊(cè)項(xiàng)目，該項(xiàng)目包括2項(xiàng)III期研究，分別評(píng)估daprodustat用于透析依賴CKD貧血患者（ASCEND-D研究）和透析非依賴CKD貧血患者（ASCEND-ND研究），這2個(gè)研究的結(jié)果預(yù)計(jì)在2020年獲得。

貧血在慢性腎臟病（CKD）患者中很常見，因?yàn)檫@類患者的腎臟不再產(chǎn)生足夠量的紅細(xì)胞生成素，這是一種參與促進(jìn)紅細(xì)胞生成的激素。daprodustat是一種口服缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），抑制氧感應(yīng)脯氨酰羥化酶（PH）可穩(wěn)定缺氧誘導(dǎo)因子（HIF），導(dǎo)致紅細(xì)胞生成素和其他參與紅細(xì)胞生成和鐵代謝的基因的轉(zhuǎn)錄，這類似于在高海拔地區(qū)時(shí)人體內(nèi)發(fā)生的生理效應(yīng)。

HIF-PHI是新一類藥物，能觸發(fā)機(jī)體對(duì)缺氧的適應(yīng)，并刺激骨髓產(chǎn)生更多的紅細(xì)胞，從而使腎性貧血患者受益。daprodustat將提供一種方便的口服治療方案，避免注射用紅系造血刺激劑（ESA）/重組人紅細(xì)胞生成素的給藥挑戰(zhàn)和冷藏要求。

值得一提的是，就在最近，阿斯利康合作伙伴琺博進(jìn)中國（FibroGen China）貧血藥物羅沙司他（roxadustat，商品名：愛瑞卓®）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新適應(yīng)癥批準(zhǔn)，用于非透析依賴性慢性腎病（NDD-CKD）的貧血治療。此次批準(zhǔn)，是繼2018年12月17日羅沙司他獲批用于慢性腎臟病透析患者的貧血治療后，其適應(yīng)癥范圍的首次擴(kuò)大。作為一款全球首創(chuàng)新藥，羅沙司他在中國率先實(shí)現(xiàn)透析與非透析慢性腎臟病貧血患者的全面應(yīng)用，為廣大中國慢性腎病群體帶來全新的治療突破。

羅沙司他是由阿斯利康和琺博進(jìn)合作開發(fā)的全球首個(gè)口服低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）。作為首個(gè)全球同步研發(fā)，中國首發(fā)的1類新藥，羅沙司他被列入我國“重大新藥創(chuàng)制” 科技重大專項(xiàng)中。同時(shí)，得益于政府大力扶持醫(yī)藥創(chuàng)新以及深化藥審改革，羅沙司他獲得了中國藥監(jiān)局的優(yōu)先審批，并計(jì)劃于2019年下半年在中國全面上市。