首個β地中海貧血藥獲批

2019-11-12 08:29:08 家庭醫生在線

近日，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Reblozyl（luspatercept-aamt），該藥是一種紅細胞成熟劑，用于需要定期輸注紅細胞的β地中海貧血成人患者，治療貧血。

Reblozyl是首個獲FDA批準治療β地中海貧血相關貧血的藥物，同時是首個也是唯一一個獲得DA批準的紅細胞成熟劑，代表了新一類的療法，通過調節紅細胞成熟后期階段來幫助患者減少紅細胞輸注負擔。需要指出的是，Reblozyl在需要立即糾正貧血的患者中不適用于作為紅細胞輸注的替代品。

目前，Reblozyl治療骨髓增生異常綜合癥（MDS）的另一份生物制品許可申請（BLA）正在接受FDA的審查，該BLA申請批準Reblozyl用于治療骨髓涂片存在環形鐵幼粒細胞（ring sideroblast，RS）并且需要輸注紅細胞（RBC）的極低危至中危骨髓增生異常綜合癥（MDS）相關貧血成人患者，處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2020年4月4日。

Reblozyl治療β地中海貧血適應癥基于關鍵性III期BELIEVE研究的數據。這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，在輸血依賴性β地中海貧血患者中開展。該研究達到了主要終點和全部關鍵次要終點。結果顯示，與安慰劑組相比，luspatercept治療組患者輸血負擔顯著減少。研究數據已在2018年美國血液學會（ASH）年會上公布。

Reblozyl的活性藥物成分為luspatercept，這是一種首創的（first-in-class）紅細胞成熟劑，可調節晚期紅細胞的成熟。該藥是一種可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc結構域與激活素IIB型受體（ActRIIB）胞外結構域融合而成，作為一種配體陷阱，通過靶向結合可調節晚期RBC成熟的轉化生長因子（TGF）-β超家族的特定配體，減少Smad2/3信號通路的激活，改善無效紅細胞的生成，促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。