中國“漸凍人”新藥獲批上市

近日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局已批準(zhǔn)了新藥——依必坦®（依達(dá)拉奉氯化鈉注射液）的上市許可（批準(zhǔn)文號：國藥準(zhǔn)字H20193434），該產(chǎn)品規(guī)格為100mL（含依達(dá)拉奉30mg與氯化鈉855mg），有玻璃瓶和三層共擠輸液袋兩種包裝，為獨(dú)家通過100mL品規(guī)一致性評價產(chǎn)品。

依達(dá)拉奉氯化鈉注射液是臨床有效的腦神經(jīng)保護(hù)劑，能減輕細(xì)胞受損，保護(hù)組織功能，臨床主要用于改善急性腦梗塞所致的神經(jīng)癥狀、日常生活活動能力和功能障礙。主要適用科室為神內(nèi)、神外、急診等科室。

權(quán)威推薦 專科療效 潛力巨大：豐依達(dá)拉奉被《中國急性缺血性腦卒中診治指南》、《中國腦出血診治指南》等多項權(quán)威指南推薦，可有效改善急性腦梗死、腦出血等患者的神經(jīng)功能損傷。根據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2018年中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)依達(dá)拉奉注射液終端市場規(guī)模超50億元，隨著本品在國內(nèi)ALS方面的臨床適應(yīng)癥申報獲得進(jìn)展，該產(chǎn)品在專科治療用藥適應(yīng)癥方面還會進(jìn)一步拓展，前景廣闊，大有可為。

獨(dú)家規(guī)格 卓越品質(zhì) 安全方便：依必坦®依達(dá)拉奉氯化鈉注射液在規(guī)格上與原研完全一致，在質(zhì)量上進(jìn)行了嚴(yán)格的把控，為國內(nèi)唯一獲批的100mL注射液規(guī)格。與小容量注射劑相比，依必坦®在存放過程中不易產(chǎn)生雜質(zhì)依達(dá)拉奉二聚物，同時它沒有增加抗氧化劑的用量，穩(wěn)定性好，安全性高。依必坦®無需稀釋配置，可直接進(jìn)行輸注，避免二次污染，為臨床提供方便。

提前占位一致性評價 獨(dú)家競爭賽道：正大豐海依必坦®以新3類藥注冊獲批，視同通過一致性評價，目前國內(nèi)已有多個廠家申報依達(dá)拉奉小容量注射液一致性評價，本品為獨(dú)家劑型獲一致性評價；本品在部分省市可以進(jìn)行優(yōu)先掛網(wǎng)，與依達(dá)拉奉小容量注射劑可做較好區(qū)隔，市場潛力可觀，未來可期。

肌萎縮性側(cè)索硬化，俗稱漸凍人癥，這是一種不可逆的致死性運(yùn)動神經(jīng)元病，其特征是控制全身肌肉的大腦和脊髓中的神經(jīng)細(xì)胞（運(yùn)動神經(jīng)元）進(jìn)行性變性。當(dāng)神經(jīng)細(xì)胞死亡時，大腦無法再啟動和控制肌肉運(yùn)動，從而導(dǎo)致嚴(yán)重殘疾、癱瘓并最終死亡。ALS主要癥狀為四肢和軀干肌肉表現(xiàn)進(jìn)行性加重的肌肉無力和萎縮，逐漸失去運(yùn)動功能，像被“凍住”一般，所以俗稱“漸凍人”。

ALS是一種無情的進(jìn)行性疾病，患者會逐漸失去說話、進(jìn)食、移動和呼吸的能力。ALS個體之間的疾病進(jìn)展速度是可變的，自然病史通常反映了隨時間推移直到死亡的進(jìn)行性惡化。首次癥狀發(fā)作后的平均預(yù)期壽命在2-5年。ALS有兩種不同類型，即散發(fā)性和家族性。散發(fā)性疾病是最常見的一種，占病例的85%-90%，可能影響任何地方的任何人。家族性ALS是一種遺傳病類型，占10%-15%。ALS的病因至今不明，目前已上市的藥物僅能減緩疾病進(jìn)展，但ALS治療主要是支持性的、姑息性的和基于癥狀的，還沒有能夠治愈ALS的藥物。

ALS藥物方面，利魯唑是美國FDA批準(zhǔn)的第一款治療ALS的藥物，片劑產(chǎn)品于1995年上市，用于推遲患者的呼吸機(jī)依賴。迄今為止，共有4款藥物獲得美國FDA批準(zhǔn)治療ALS，其中3款為不同劑型的利魯唑產(chǎn)品：Exservan（利魯唑口腔膜劑）、Rilutek（利魯唑片劑）、Tiglutik（利魯唑混懸劑）、Radicava（edaravone，依達(dá)拉奉靜脈注射液）。

上述4款藥物中，來自三菱田邊的Radicava于2017年獲得FDA批準(zhǔn)，是該機(jī)構(gòu)在過去22年來批準(zhǔn)的第一種ALS新藥。Radicava的活性藥物成分edaravone（依達(dá)拉奉）是一種自由基清除劑，被認(rèn)為能夠緩解氧化應(yīng)激的影響，而這可能是ALS發(fā)病和病情發(fā)展的關(guān)鍵因素。edaravone的抗氧化作用被認(rèn)為能夠為神經(jīng)系統(tǒng)提供神經(jīng)保護(hù)性支持，潛在延緩疾病發(fā)展或限制額外傷害。

在中國，Radicava（依達(dá)拉奉靜脈注射液）已于2019年7月底獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。值得注意的是，該藥從獲得優(yōu)先審評到獲批只用了不到兩個月的時間。據(jù)估計，中國有多達(dá)3萬人受到ALS的影響。