基因治療有望3年內攻克5種眼病

　　龐繼景博士1988年于中國醫科大學臨床醫學系英語醫學專業(68期17班)畢業后在中國醫科大學附屬第二醫院眼科從事醫療，教學和科研工作。歷任住院醫師，總住院醫師，主治醫師及講師。1994年1月赴日本帝京大學病院眼科臨床研修1年。同年底以全校最好成績考入日本東京醫科齒科大學眼科博士課程。并于1999年獲醫學博士稱號。隨后赴美國奧克蘭大學眼科研究所，在所長Dr. Janet Blanks實驗室從事博士后研究工作。其間建立了視網膜遺傳病的動物模型和不同病毒載體介導的基因在小鼠視網膜不同層面的表達等工作。2001年開始任美國奧克蘭大學眼科研究所助理研究員。

　　日前，在中國醫科大學《視網膜遺傳病的基因治療》學術報告會上，來自世界著名基因治療研究中心，美國佛羅里達大學醫學院眼科的龐繼景博士接受了我們的采訪。

　　2002年應世界知名視網膜基因治療專家，Dr. Hauswirth 邀請轉入 美國佛羅里達大學醫學院任眼科(研究系)助教授。主要通過發現和研究自然產生的，和人類視網膜疾病具有共同致病基因的小鼠動物模型來研究基因療法治療人類視網膜疾病的可行性。

　　近年來，在世界著名基因治療研究中心—腺相關病毒 (Adeno-associate virus) 的發源地，美國佛羅里達大學醫學院及眼科這個 良好大環境下，在腺相關病毒的發現者之一，世界著名視網膜基因治療專家郝斯沃施博士(Dr.Hauswirth)的大力支持下，龐繼景博士通過腺相關病毒導入的基因療法，成功治愈了由小鼠不同基因突變造成的視網膜不同部位的多個遺傳疾病。為視網膜色素變性和色盲病人的臨床基因治療打下了堅實的基礎。2004--2006年間，龐博士通過小鼠動物模型首次證明：如及時治療，用基因治療手段可以根治由RPE65基因突變引起的失明。最近相關研究已成功應用于由RPE65基因突變造成的雷伯氏先天性黑蒙(LCA2)病人。

　　近年來，龐繼景博士在國內外學術會議及雜志上發表近百篇研究所得。其中近30篇發表在自然醫學等主流雜志。曾經負責或參與十幾項課題的研究工作。現為多家專業雜志編委或審稿人。獲H Talmage Dobbs 眼科貢獻獎(Emory University, 2003)及包括以 Robert P. Burns 博士(密蘇里大學，2005)命名的多個客座教授 及顧問稱號。

　　龐博士自2004年以來開始與國內眼科界進行合作研究。曾經多次在北京大學眼科中心，北京同仁醫院，廣州中山眼科中心，上海復旦大學五官科醫院，上海新華醫院，溫州醫學院，中國醫科大學，沈陽何氏眼科醫院，鄭州大學進行講學及學術交流活動并任國內多所大學及眼科中心教授，客座教授或特聘教授。為讓更多的中國眼科醫生了解視網膜基因治療的原理及新進展并進而在中國進行人類視網膜疾病的基因篩選及視網膜疾病的基因治療臨床前期基礎研究工作進行了大量、卓有成效的工作。

　　在2008年7月初舉行的上海國際玻璃體視網膜疾病高峰論壇上，龐教授在‘視網膜基因治療的新進展‘報告中透露，佛羅里達大學眼科的研究小組及其合作者有望在3年內完成5種眼科視網膜遺傳疾病的基因治療臨床實驗，為患有這些眼病的患者獲得更好的視力，提供了希望。

　　這5種眼病分別是：雷伯氏先天性黑蒙(RPE65基因突變造成)、全色盲 (CNGB3基因突變)、視網膜劈裂癥(RS-1基因突變)、某些 特殊的性連鎖遺傳性視網膜色素變性、Stargardt’s disease(ABCA4基因突變)，其中前三種眼病有望在2年內完成臨床實驗，后兩種也有可能在3年內完成。

　　目前國內已有多家眼科醫院及綜合醫院有意進行相關病人的基因檢測及臨床前期研究工作。

　　龐繼景教授說，采用注射RPE65基因藥物的方法治療雷伯氏先天性黑蒙在美國及英國已經有成功的病例，他所在的研究小組目前也在進行類似的臨床實驗。并有望在今年9月中旬于成都舉行的國際視網膜研討會上進行報告。另外在預定今年9月下旬于北京舉行的第18屆國際眼研究大會上，有關應用基因療法治療全色盲的臨床前期研究結果也會在他主持的專題會議上進行討論。

　　眼科界一直認為，眼科疾病的基因治療是最近醫學上最令人激動的發現，也代表了今后眼科學發展的一個新的方向，今后將會有越來越多的疑難眼病，特別是遺傳性視網膜疾病，通過基因治療取得突破。

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（責任編輯：林嘉豪 ）