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回答1
我們邀請臨床執業醫師解答上述提問，您可以進行追問或是評價
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劉娟 副主任醫師
中山大學附屬第一醫院
三級甲等
內分泌科
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您好，骨髓移植是常規的治療方案。酶替代療法：ADA 與聚乙二醇結合(PEG-ADA)可延長該酶在體內的活性，減少其免疫原性，該治療幾乎可完全糾正患兒的代謝紊亂，使免疫功能得到不同程度的恢復。ADA 缺乏是第一個運用基因治療的遺傳性疾病。2 年隨訪證實T 細胞、B 細胞、髓細胞以及粒細胞可長期表達轉入的ADA 基因，患兒的體液免疫和細胞免疫趨于正常。由于多數病兒在接受基因治療后，仍需PEG-ADA 替代治療，對基因治療的療效評估尚有困難。
2016-07-11 13:01
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