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鐮形紅細胞性貧血基因治療

2014-03-22 22:19 點擊掃描二維碼更精彩

疾病：貧血

問題：

請問鐮形紅細胞性貧血如何進行基因治療？治療方案是？用到哪些分子醫學技能？？？謝謝

回答1
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楊娟主治醫師

北京豐臺廣濟中西醫結合醫院

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1 通過移植另外一個人的健康的造血干細胞來治愈。但是這種方法對那些很難找到一個相容性供者的人來說就沒有用了。
2 為了治療鐮刀形細胞貧血癥, Sloan-Kettering的科學家們發明了一種新的工程性策略，通過結合RNA干擾以及球蛋白轉基因技術創造出一種治療性的轉基因。這種新基因有兩個功能：產生正常的血紅蛋白和抑止鐮刀形血紅蛋白的形成。治療性的基因被導入病毒載體并轉化入造血干細胞。細胞接受這種處理后，便能產生正常的血紅蛋白。
2014-03-23 10:08

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回答2
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趙樂翠醫師

家庭醫生在線合作醫院

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你好，鐮形紅細胞性貧血通過移植另外一個人的健康的造血干細胞來治愈。但是這種方法對那些很難找到一個相容性供者的人來說就沒有用了。為了治療鐮刀形細胞貧血癥,SloanKettering的科學家們發明了一種新的工程性策略，通過結合RNA干擾以及球蛋白轉基因技術創造出一種治療性的轉基因。這種新基因有兩個功能：產生正常的血紅蛋白和抑止鐮刀形血紅蛋白的形成。治療性的基因被導入病毒載體并轉化入造血干細胞。細胞接受這種處理后，便能產生正常的血紅蛋白。祝你健康！
2014-03-28 17:55

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什么是貧血? 　　貧血是臨床血液病中很常見的一組癥狀。1968年，世界衛生組織提出：成年男性的血紅蛋白低于130g/L、成年女性的血紅蛋白低于120g/L者即可診斷為貧血。根據國內調查資料，診斷標準有些不同，即：成年男性的血紅蛋白低于120g/L或紅細胞少于4 x10^12/L，成年女性的血紅蛋白低于105g/L或紅細胞少于3.5×10^12/L者，可診斷為貧血。查看全文»

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