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基因編輯在大人自閉癥治療中的研究進展如何

2025-02-28 05:46 點擊掃描二維碼更精彩

疾病：自閉癥

問題：

基因編輯在大人自閉癥治療中的研究進展如何

回答1
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張曉華副主任醫師

家庭醫生在線合作醫院

全科

目前基因編輯在大人自閉癥治療方面有一定研究，但尚未取得突破性成果。影響因素包括自閉癥病因復雜、基因編輯技術局限性、倫理問題、臨床研究難度大、缺乏有效動物模型等。 1. 自閉癥病因復雜：自閉癥是多基因遺傳病，涉及多個基因變異和環境因素相互作用，難以確定關鍵致病基因。 2. 基因編輯技術局限性：現有基因編輯技術如CRISPR - Cas9存在脫靶效應，可能導致其他基因突變，引發新健康問題。 3. 倫理問題：基因編輯涉及人類生殖細胞和胚胎操作，引發倫理爭議，限制了相關研究開展。 4. 臨床研究難度大：開展基因編輯治療自閉癥臨床研究需大量樣本和長期隨訪，實施困難。 5. 缺乏有效動物模型：目前動物模型不能完全模擬人類自閉癥癥狀和病理機制，影響研究結果轉化。基因編輯為大人自閉癥治療帶來希望，但受多種因素限制，距離實際應用還有很長路要走。未來需深入研究自閉癥發病機制，改進基因編輯技術，解決倫理問題，推動臨床研究。
2025-02-28 08:10

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