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回答1
我們邀請臨床執業醫師解答上述提問，您可以進行追問或是評價
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王連唐 主任醫師
中山大學附屬第一醫院
三級甲等
病理科
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基因編輯技術對人類遺傳病的治療作用體現在精準修復、疾病模型建立、產前診斷輔助、藥物研發推動、潛在治愈可能等方面。 1. 精準修復：基因編輯技術可精準定位并修改致病基因，糾正基因突變，使異常基因恢復正常功能，為單基因遺傳病治療帶來希望。 2. 疾病模型建立：利用該技術能在動物或細胞模型中模擬人類遺傳病，深入研究疾病發病機制，為尋找有效治療方法提供依據。 3. 產前診斷輔助：結合產前診斷技術，對胚胎進行基因編輯檢測，有助于提前發現遺傳病風險，為后續干預提供參考。 4. 藥物研發推動：通過基因編輯技術了解疾病基因層面機制，可針對性開發治療藥物，提高藥物研發效率和精準性。 5. 潛在治愈可能：對于一些傳統方法難以治療的遺傳病，基因編輯技術有望從根本上改變基因缺陷，實現潛在治愈。 基因編輯技術在人類遺傳病治療領域展現出多種重要作用，雖目前仍面臨挑戰，但隨著技術不斷發展和完善，未來有望為更多遺傳病患者帶來治療希望。
2025-04-08 11:09
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