血友病的現狀與治療

　　血友病是一種遺傳性出血性疾病。發病原因是由于患者的血液中先天缺乏某種因子，根據缺乏因子的不同分為三種類型：血友病甲（缺乏凝血因子Ⅲ，又稱血友病A）、血友病乙（缺乏凝血因子Ⅸ，又稱血友病B）和血友病丙（缺乏凝血因子Ⅺ）。血友病甲和血友病乙均屬X性聯隱性遺傳，一般由女性傳遞，男性發病。血友病丙較少見，為常染色體不完全隱性遺傳，男女均可發病。血友病發病率為5～10／10萬，以血友病甲較為常見。目前我國的患病人數約有10萬人左右，占全世界患者的四分之一。

　　血友病的現狀：

　　由于治療技術的改進，發達國家大多數地區血友病患者的整體壽命已提高到60歲以上。然而，各國的治療水平仍存在著顯著差異，世界范圍內75%的患者仍不能得到恰當治療。

　　目前我國的血友病患者約有10萬人左右，占了全世界患者的四分之一，但由于患者的登記系統和診療體系不完善，目前在國家血友病病例登記系統中已登記的患者僅有約7800余人，這意味著僅有不到8%的患者接受了治療。

　　中國醫學科學院血液病醫院血友病專家楊仁池教授指出：由于不少臨床醫生和大眾對此疾病認識不足、重視不夠，導致誤診、漏診較為嚴重，加上醫療費用較高，而且國內的主要治療藥物血源性人凝血因子八長期以來供應不足，大部分地區血友病的醫保狀況不佳。

　　改善血友病患者的醫保狀況，讓他們用得起治療藥物，以及擴大血友病相關的專科醫護人員隊伍并提高其專業水平，是改善血友病治療現狀的當務之急。而引進國際先進的血友病治療理念、方法和藥物將對改善我國的血友病治療現狀大有裨益。

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　　血友病的治療：

　　血友病作為一種遺傳病，到目前為止，沒有根治的辦法。但通過增加患者的凝血因子的活性水平，可以有效地消除患者的癥狀。可以通過給患者輸注正常人的血漿，來增加患者凝血因子的活性水平，但更為有效的方法是，為患者輸注濃縮凝血因子，這被稱為凝血因子療法。

　　然而，被輸注到患者血管中的凝血因子并不能生效太長時間，因為各種凝血因子都有其半衰期，第Ⅷ因子的半衰期是8至12小時，第Ⅸ因子的半衰期是18至24小時，因而輸入血漿或濃縮凝血因子的療法，只能暫時消除患者癥狀。

　　如果采用為患者定期輸注濃縮凝血因子的預防療法，即使是重度的血友病患者，也可以過上幾乎和正常人一樣的生活，但由于濃縮凝血因子十分昂貴，中國的患者很難承受這種預防療法，只能在發生出血后輸注濃縮凝血因子。

　　由于濃縮凝血因子要從大量的血漿中提取，因而凝血因子療法很容易傳播病毒，歷史上曾發生大量血友病患者感染艾滋病、乙型肝炎、丙型肝炎的悲劇。1985年開始對濃縮凝血因子進行加熱處理，1987年又使用了增強的病毒滅活方法，從而使濃縮凝血因子不再傳播病毒。然而，在中國，1995年起未經病毒滅火處理的濃縮凝血因子才被禁止生產。

　　近年來，加拿大等國家開始用基因工程生產更廉價和安全的濃縮凝血因子。