基因療法治療糖尿病也有缺陷 目前還遙遠(yuǎn)

　　據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）報(bào)道，全世界大約有1.5億糖尿病患者，預(yù)計(jì)到2025年，將上升至3億。在中國(guó)，約有4000萬糖尿病患者，以每年100萬的速度增長(zhǎng)。尤其令人擔(dān)憂的是，糖尿病的發(fā)病呈年輕化趨勢(shì)。

　　當(dāng)前，基因研究已達(dá)到前所未有的熱潮。筆者也趁機(jī)趕了一下“時(shí)髦”。帶著當(dāng)前人們對(duì)該療法的疑惑，筆者特地走訪了內(nèi)分泌科專家翁建平教授。

　　基因療法離糖尿病有多遠(yuǎn)？

　　翁教授用精練而簡(jiǎn)潔的話語回答了這個(gè)問題：“基因治療或基因療法，是從20世紀(jì)80年代發(fā)展起來的最具革命性的醫(yī)療技術(shù)。有別于目前多數(shù)其他診療技術(shù)手段，基因療法是針對(duì)疾病的根源而不是癥狀來治療疾病的。最簡(jiǎn)單的想法是，當(dāng)基因壞掉時(shí)，如能修復(fù)它或補(bǔ)給正常的基因，則可治療疾病。因此，基因療法被定義為‘利用遺傳工程技術(shù)將基因送入患者體內(nèi)，以治療疾病的醫(yī)療行為’。從理論上講，遺傳性疾病、癌癥、感染性疾病、心血管疾病等，基因治療幾乎無所不能。

　　基因治療也有它的局限性

　　“但基因治療也有它的局限性，目前開展大規(guī)模的基因治療并不現(xiàn)實(shí)。由單個(gè)基因缺陷導(dǎo)致的疾病，基因治療成功的可能性會(huì)高。但是，大部分疾病不能歸結(jié)于單基因的變異，而是多基因病，像心、腦血管病，糖尿病，肥胖，骨質(zhì)疏松等，均由多種功能基因的調(diào)控失常所致。由于基因的復(fù)雜性，估計(jì)現(xiàn)代科學(xué)要花上一個(gè)世紀(jì)才能弄清基因的結(jié)構(gòu)與相關(guān)功能。

　　“從已有的研究結(jié)果來看，對(duì)90年代以來發(fā)現(xiàn)的少數(shù)基因突變糖尿病，以及青少年發(fā)作的成人型糖尿病等，有基因治療的可能，但這些類型所占比例還不到10%；90%以上的糖尿病屬于復(fù)雜的多基因疾病。即使完全查明人類基因譜，參與糖尿病的候選基因仍可能有成千上萬尚未查明，再加上這種病的遺傳變異性和臨床發(fā)病機(jī)制的復(fù)雜性，因此，要想通過基因治療糖尿病，目前還是遙遠(yuǎn)的事。”

　　最后，翁教授對(duì)廣大糖尿病患者提出忠告：“對(duì)糖尿病患者而言，健康掌握在您自己和醫(yī)生的手中。科學(xué)在不斷進(jìn)步，醫(yī)患一起齊心協(xié)力控制糖尿病，便能擁有美好的明天！”

　　指導(dǎo)專家：翁建平，中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院內(nèi)分泌科教授、博士生導(dǎo)師，中華醫(yī)學(xué)會(huì)糖尿病學(xué)會(huì)副主任委員，廣東省糖尿病學(xué)會(huì)主任委員。