陣發性睡眠性血紅蛋白尿該如何治療？

陣發性睡眠性血紅蛋白尿是一種獲得性紅細胞膜缺陷引起的慢性溶血。其特點為常在睡眠后解醬油色或葡萄酒色尿。可伴全血細胞減少、感染和血栓形成。治療主要為對癥及支持治療，防治并發癥。治療方法有免疫抑制劑治療、減輕溶血發作、貧血治療以及基因治療等。具體治療方法如下：

1、根治本病在于重建正常造血組織功能，消除異常造血干/祖細胞

目前認為骨髓移植是惟一可以治愈本病的方法，但是，陣發性睡眠性血紅蛋白尿是一種良性的克隆性疾病，部分患者還有可能自愈，而骨髓移植帶有一定風險，因此，對于陣發性睡眠性血紅蛋白尿患者是否進行骨髓移植，需考慮多方面因素才能作出決定。隨著骨髓移植技術的不斷成熟，希望能成為一種安全、有效并為多數人能接受的治療。

2、免疫抑制劑治療

根據國外和國內經驗，單獨或聯合應用抗胸腺細胞球蛋白、抗淋巴細胞球蛋白、環孢素A等免疫抑制劑治療，對伴有骨髓增生不良的患者可有一定療效，對以溶血為主的陣發性睡眠性血紅蛋白尿則無效或效果較差。然而，根據雙重發病機制的設想，前述免疫抑制劑的應用還是合理的。

3、減輕溶血發作的方法

平時應注意避免易引起溶血發作的誘因如感冒、某些藥物等。針對已經發生的溶血最常用的治療是用腎上腺皮質激素，以減少或減輕正在發生的血紅蛋白尿。開始時可用潑尼松30～40mg，發作停止后劑量減半，然后逐漸繼續減量直至最小用量。許多患者無需維持量，若用潑尼松做維持治療，應用最小量。另外常用的還有維生素E，300mg/d，分3次服，但效果并不肯定。

4、貧血的治療

針對骨髓增生不良可試用司坦唑醇（康力隆）、丙酸睪酮（丙酸睪丸酮）、達那唑等。若有缺鐵的實驗室證據可給小量鐵劑（普通劑量的1/5～1/10，用量大可誘發血紅蛋白尿）。缺乏葉酸者應予補充。嚴重或發展較快的貧血可輸紅細胞或經生理鹽水洗滌的紅細胞，以免誘發血紅蛋白尿的發作。

5、基因治療

用反轉錄病毒載體將編碼一種跨膜CD59的基因轉入陣發性睡眠性血紅蛋白尿病態細胞，結果跨膜CD59得以表達，可代替所缺的需GPI連接在膜上的CD59，使細胞減輕對補體的敏感性。

6、并發癥的處理

感染、血管栓塞、急性腎功能衰竭等均應給于相應的處理。